吉妥单抗是由美国辉瑞公司研发生产的靶向治疗药物，主要适用于CD33阳性的急性髓系白血病（AML）患者。该药物在2000年首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，2017年再次获批上市，成为治疗急性髓系白血病的重要选择之一。

吉妥单抗的基本信息

药物研发背景

吉妥单抗（Gemtuzumab ozogamicin）是一种抗体药物偶联物（ADC），由单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）组成。这种药物通过靶向CD33抗原，能够特异性地结合到癌细胞表面，进而被内化并在细胞内释放卡其霉素，导致癌细胞死亡。CD33抗原在高达90%的急性髓系白血病患者中表达，这使得吉妥单抗具有广泛的适用性。

适应症

吉妥单抗主要用于治疗新诊断的CD33阳性的成人和1个月及以上儿童患者的急性髓系白血病（AML）。此外，它还适用于复发或难治性的CD33阳性AML成人和2岁及以上儿童患者。这种药物的疗效已经在多项临床试验中得到了验证，显示出了显著的治疗效果。

价格与可得性

吉妥单抗的价格相对较高，根据不同地区的版本有所不同。例如，出口香港版本的单支价格约为11,420美元，六支装每支价格约为9,530美元。出口土耳其版本的价格则约为4,810美元一盒。目前，吉妥单抗尚未在中国上市，也没有进入中国医保，因此患者需要自费购买。市场上也没有吉妥单抗的仿制药。

用药注意事项

存储条件

吉妥单抗应存放在干燥、通风良好的地方，避免受潮。湿度的变化可能会影响药物的稳定性。储存时应避免在潮湿和干燥的环境中频繁切换，以保持产品的质量。此外，药物应储存在原纸盒中，远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。建议选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

用药安全

在使用吉妥单抗时，患者应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，以防范可能出现的严重不良反应。特别是在首次使用吉妥单抗时，应密切观察是否有输液相关反应，如发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭等。一旦出现这些症状，应立即中断输液，并采取相应的医疗措施。

肝毒性监测

吉妥单抗可能导致肝毒性，包括危及生命的静脉闭塞性肝病（VOD）。每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶等肝功能指标。在使用吉妥单抗治疗期间，应经常监测VOD的体征和症状，包括ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大、体重迅速增加和腹水等。如果出现肝毒性体征或症状，应中断或停用吉妥单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

结论

吉妥单抗作为一种重要的靶向治疗药物，为CD33阳性的急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。虽然价格较高，但其显著的疗效和广泛的应用前景使其成为不可或缺的治疗手段。患者在使用过程中应严格遵守医嘱，注意药物的存储和使用安全，以最大限度地发挥其治疗效果。