吉妥单抗（Gemtuzumab Ozogamicin），又称为Mylotarg、吉妥珠单抗、奥佐米星、麦罗塔，是一种用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病（AML）的靶向药物。该药物由美国辉瑞公司研发，于2000年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。吉妥单抗的独特之处在于它是一种抗体-药物偶联物（ADC），通过特异性结合到癌细胞表面的CD33抗原，将有毒的化疗药物直接递送到癌细胞内部，从而达到杀灭癌细胞的效果。

吉妥单抗的基本信息

适应症

吉妥单抗主要用于治疗以下两类患者：

• 成人和1个月及以上的儿童患者新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。
• 成人和2岁及以上的儿童患者复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病（AML）的治疗。

吉妥单抗能够有效提高这些患者的治疗效果，尤其是在联合标准化疗方案中表现出色。

剂型和用法用量

吉妥单抗是一种冻干粉，单剂量小瓶装，用于复溶和进一步稀释。其推荐剂量如下：

• 新诊断的CD33阳性急性髓系白血病（联合方案）：成人的推荐剂量为3mg/㎡，在第1、4和7天与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用。对于巩固周期，吉妥单抗的推荐剂量为第1天3mg/㎡。
• 1个月及以上的儿童患者：体表面积（BSA）大于等于0.6㎡的患者使用3mg/㎡；体表面积（BSA）小于0.6㎡的患者使用0.1mg/kg。在诱导1周期中，吉妥单抗与标准化疗联合使用一次；在第二个诱导周期中不给予吉妥单抗。

吉妥单抗的使用需要严格按照医嘱进行，以确保最佳疗效和安全性。

价格和医保信息

吉妥单抗的价格因地区而异，出口香港版本的单支价格约为11,420美元，六支装每支价格约为9,530美元；出口土耳其版本的价格约为4,810美元一盒。目前，吉妥单抗尚未在中国上市，也未进入中国医保目录，且没有仿制药。

吉妥单抗的用药注意事项

肝毒性

吉妥单抗治疗过程中可能出现肝毒性，包括危及生命且有时致命的静脉闭塞性肝病（VOD）。因此，每次给药前应评估ALT、AST、总胆红素和碱性磷酸酶水平。使用吉妥单抗后，应经常监测VOD的体征和症状，如ALT、AST、总胆红素升高、肝肿大（可能引起疼痛）、体重迅速增加和腹水。对于出现肝毒性的患者，应及时中断或停用吉妥单抗，并根据标准医疗实践进行治疗。

输液相关反应

输注吉妥单抗期间或输注后24小时内可能出现危及生命或致命的输液相关反应。常见的体征和症状包括发热、寒战、低血压、心动过速、缺氧和呼吸衰竭。在输注吉妥单抗前，应预先用药，并在输液期间经常监测生命体征。如果患者出现输液反应，尤其是呼吸困难、支气管痉挛或低血压，应立即中断输液。输液结束后至少1小时内继续监测患者，或直至体征和症状完全消失。

胚胎-胎儿毒性

根据其作用机制和动物研究结果，吉妥单抗在给孕妇使用时可能导致胚胎-胎儿损伤。因此，应告知孕妇对胎儿的潜在风险，并建议有生育能力的女性在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少6个月内使用有效的避孕措施。建议有女性伴侣的男性在使用吉妥单抗治疗期间以及最后一剂后至少3个月内使用有效的避孕方法。

出血风险

吉妥单抗具有骨髓抑制作用，可能导致血小板减少症，进而引发致命或危及生命的出血。在每次注射吉妥单抗之前，应评估血细胞计数，并在接受吉妥单抗治疗后频繁监测血细胞计数，直至血细胞减少症消失。在吉妥单抗治疗期间，应密切监测患者的出血体征和症状，并通过延迟给药或永久停用吉妥单抗来控制严重出血、出血或持续性血小板减少症。

QT间期延长

已有使用含有卡利奇霉素的其他药物治疗的患者中观察到QT间期延长。对于有QTc延长病史或倾向、正在服用已知可延长QT间期的药物的患者，以及有电解质紊乱的患者，应在吉妥单抗治疗开始前和给药期间根据需要获取心电图（ECG）和电解质水平。

特殊人群用药

吉妥单抗在老年患者和年轻患者之间的有效性没有显著差异，但老年患者出现发热和严重或更严重感染的几率更高。因此，建议老年患者在医生指导下用药。对于1个月以下的新诊断急性髓系白血病患儿，吉妥单抗联合标准化疗的安全性和有效性尚未确定。对于2岁以下复发或难治性急性髓系白血病儿童患者，吉妥单抗作为单药治疗的安全性和有效性也尚未确定。

存储方法

吉妥单抗应储存在2-8°C的冷藏条件下，避免冷冻。应将药物放置在原装容器中，密封保存，并放在干燥、通风良好的地方，避免受潮。药物应远离阳光直射，避免光照对其稳定性产生不利影响。

吉妥单抗是一种高效但需要谨慎使用的药物，患者在使用过程中应严格按照医嘱进行，并密切关注可能出现的不良反应。通过合理的用药和监测，可以最大限度地发挥吉妥单抗的治疗效果，同时保障患者的安全。