曲非奈肽(trofinetide)的适应症和用法用量

曲非奈肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女性。这种药物通过改善神经发育障碍和减轻症状，为患者带来了新的希望。本文将详细介绍曲非奈肽的适应症和用法用量。

适应症

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种遗传性疾病，主要由MECP2基因突变引起，导致大脑发育异常，影响运动、语言和社交能力。曲非奈肽通过抑制神经炎症和支持突触功能，帮助改善患者的症状。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体的剂量应由专业医生根据患者的体重和病情确定。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。以下是详细的给药方法：

• 给药方式：曲非奈肽可以口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。
• 测量工具：应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。
• 储存和处理：开瓶前后曲非奈肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非奈肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

在使用曲非奈肽时，患者和家属需要注意一些重要的事项，以确保药物的有效性和安全性。以下是一些关键的注意事项：

不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。如果出现这些症状，患者应立即通知医护人员。医生可能会考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或怀疑脱水的情况下，可能需要减少剂量、中断或停用曲非肽。

特殊人群用药

对于不同的人群，使用曲非奈肽时需要注意以下几点：

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。因此，在怀孕期间使用曲非肽前应咨询医生。
• 哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。
• 儿童：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人：曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。由于老年人的肾功能更容易出现下降，因此在老年人中使用曲非肽时需要监测肾功能。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非奈肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非奈肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。