曲非奈肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，它通过减轻神经炎症和支持突触功能来改善患者的症状。本文将详细介绍曲非奈肽的使用方法和用药指南，帮助患者和医护人员更好地了解和使用这种药物。

曲非奈肽的使用方法

曲非奈肽适用于治疗2岁及以上的成人和儿童Rett综合征患者。该药物是一种口服溶液剂，需要严格按照医生的指导和说明书的要求进行使用。

推荐剂量

根据患者体重，曲非奈肽的推荐剂量为每日早晚两次口服。具体的剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用，但建议患者在每日大致相同的时间服用药物，最好在早晨服用，以维持稳定的药物浓度。

给药方式

曲非奈肽可以通过口服或通过胃造口管给药。如果通过胃空肠（GJ）管给药，必须通过G端口。为了确保准确测量药物剂量，患者应使用药房提供的校准测量装置，如口服注射器或口服给药杯。家用量杯不适合作为测量工具。

首次开瓶后的14天内，剩余未使用的曲非奈肽口服液应丢弃，以保证药物的有效性和安全性。

药物吸收与代谢

曲非奈肽在给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非奈肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。与高脂肪膳食共同给药对曲非奈肽的总暴露量（AUC0-inf）没有影响，但会使峰值血浆浓度（Cmax）降低约20%。口服曲非奈肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时，且不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是其消除的重要途径。

用药注意事项

正确使用曲非奈肽不仅有助于改善患者的症状，还能最大限度地减少不良反应的发生。以下是使用曲非奈肽时需要注意的一些事项。

常见不良反应及处理

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组高出2%。如果患者在使用曲非奈肽期间出现腹泻，应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗。监测患者的水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非奈肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，因此孕妇在使用前应谨慎评估风险和收益。哺乳期妇女在使用曲非奈肽时，应考虑母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，以及曲非肽对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

对于2岁以下的儿童，曲非奈肽的安全性和有效性尚未确定，因此不建议使用。对于老年人，由于肾功能更容易出现下降，使用曲非奈肽时需要监测肾功能。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂，与含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会增加血浆中的CYP3A4底物浓度，导致严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

通过以上详细的使用方法和注意事项，希望患者和医护人员能够更好地理解和使用曲非奈肽，从而为Rett综合征患者提供更有效的治疗和支持。