曲非肽（trofinetide），也称为Daybue、曲非奈肽，是一种用于治疗Rett综合征的药物。该药物通过调节IGF-1R信号通路，帮助改善患者的症状。本文将详细介绍曲非肽的说明书、医保、价格、疗效及副作用，以便患者及其家属更好地了解这一重要药物。

曲非肽说明书

基本信息

曲非肽的化学名称为曲非奈肽，英文名为trofinetide，Daybue是其商品名。该药物目前由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，每瓶价格约为31050美元。曲非肽尚未在中国上市，因此尚未进入中国医保目录，市面上也没有仿制药。

适应症

曲非肽主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩，特征包括智力障碍、运动功能障碍和语言能力丧失。曲非肽通过激活IGF-1R信号通路，帮助改善患者的症状。

用法用量

根据患者体重，曲非肽通常每日早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。该药物可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药时必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

贮存方法

开瓶前后，曲非肽口服溶液瓶均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存。切勿冷冻曲非肽。每次使用后，务必盖紧防儿童帽。

药代动力学

曲非肽在给药后约2-3小时达到最大药物浓度。口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对总暴露量（AUC0-inf）没有影响，但会使峰值血浆浓度（Cmax）降低约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢也不是其消除的重要途径。

不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。其他常见的不良反应包括体重减轻、食欲减退、焦虑和疲劳。严重不良反应主要是由于严重腹泻可能导致的脱水和电解质失衡。

用药注意事项

特殊人群用药

【孕妇】目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，因此孕妇应在医生指导下谨慎使用。
【哺乳期妇女】尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此哺乳期妇女在使用曲非肽时应权衡利弊。
【儿童】曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实，但2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。
【老年人】曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。老年人的肾功能更容易下降，因此在老年人使用曲非肽时需要监测肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，当与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，因此应避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

日常生活注意事项

患者在使用曲非肽期间，应注意以下事项：
1. **饮食**：建议患者保持均衡饮食，避免高脂肪食物，因为这可能会影响药物的吸收。
2. **水分摄入**：由于腹泻是常见的不良反应，患者应确保充足的水分摄入，以防脱水。
3. **定期检查**：患者应定期进行体检和实验室检查，特别是肾功能检查，以监测药物的疗效和安全性。
4. **药物管理**：严格按照医生的指示用药，不要自行增减剂量或停药。
5. **监测不良反应**：如果出现腹泻、呕吐等症状，应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗和监测水合状态。

通过以上详细的介绍，希望患者及其家属能够更好地了解曲非肽的作用机制、使用方法和注意事项，从而确保安全有效地使用该药物。