曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗瑞特综合症（Rett Syndrome）的药物，由美国阿卡迪亚公司研发生产。瑞特综合症是一种罕见的神经系统发育障碍，主要影响女性，通常在2岁以后开始显现症状。曲非肽通过调节神经保护因子和炎症反应，改善患者的认知功能和行为表现。本文将详细介绍曲非肽的功效、用法用量以及用药注意事项。

曲非肽的功效

曲非肽的主要功效在于改善瑞特综合症患者的症状，包括认知功能障碍、运动障碍和行为问题。曲非肽通过调节胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），促进神经细胞的生长和修复，从而减轻患者的症状。

改善认知功能

曲非肽能够显著改善瑞特综合症患者的认知功能。研究表明，曲非肽通过增加大脑中的IGF-1水平，促进神经细胞的生长和连接，提高患者的记忆力和学习能力。这有助于患者更好地参与日常生活和社交活动。

缓解运动障碍

瑞特综合症患者常常伴有严重的运动障碍，如手部刻板动作和步态异常。曲非肽通过调节神经保护因子，减少炎症反应，改善患者的运动协调能力。患者在接受曲非肽治疗后，手部动作和行走能力明显改善，生活质量得以提升。

减轻行为问题

瑞特综合症患者常常表现出焦虑、易怒和睡眠障碍等行为问题。曲非肽通过调节大脑中的神经递质水平，减少这些行为问题的发生。患者在接受治疗后，情绪更加稳定，睡眠质量得到改善，整体生活质量显著提高。

曲非肽的多种功效使其成为瑞特综合症治疗的重要选择，为患者带来了新的希望。

用药注意事项

为了确保曲非肽的治疗效果和安全性，患者在使用过程中需要注意以下事项。

推荐剂量和给药方式

根据患者体重，曲非肽应在每日早晚各服用一次。具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。通过胃造口管给药时，必须通过G端口。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

常见不良反应及其处理

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应在至少10%的患者中发生，且比安慰剂组高出2%。患者在出现腹泻时，应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗，监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无关于曲非肽的充分数据。孕妇在使用曲非肽前应咨询医生，权衡潜在的风险和益处。哺乳期妇女应考虑母乳喂养对婴儿的益处，与母亲对曲非肽的临床需求、潜在母体疾病以及对母乳喂养婴儿的潜在不良影响进行综合考虑。

对于2岁及以上的儿童，曲非肽的安全性和有效性已经得到证实。2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。老年人在使用曲非肽时，应监测肾功能，因为老年人的肾功能更容易下降。中度或重度肾功能损害者不建议使用曲非肽。

通过遵循上述用药注意事项，患者可以更安全地使用曲非肽，最大化其治疗效果。