曲非肽（Daybue）是由美国阿卡迪亚公司研发的药物，主要用于治疗瑞特综合征（Rett Syndrome），这是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性儿童。该药物的高昂价格一直是患者关注的焦点。本文将详细介绍曲非肽的价格、用法、注意事项等信息。

曲非肽的价格

价格概述

曲非肽的价格相对较高，每瓶 200mg/ml 的规格售价约为 31050 美元。这一价格反映了药物的研发成本和生产难度。虽然曲非肽尚未在中国上市，也没有进入中国医保目录，但其在美国市场的价格仍然引起了广泛的关注。

价格变化趋势

随着药物市场的竞争加剧和政策的变化，曲非肽的价格可能会有所波动。目前，由于没有仿制药的竞争，原研药的价格保持在高位。未来，如果市场上出现仿制药，价格有望逐渐降低，从而减轻患者的经济负担。

购买渠道

患者可以通过美国阿卡迪亚公司的官方网站或授权的医疗机构购买曲非肽。由于该药物尚未在中国上市，患者可能需要通过国际医疗渠道进行购买。建议在购买前咨询专业的医疗人员，确保药物的真实性和安全性。

用药注意事项

推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量需由专业医生确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药时必须通过 G 端口。建议使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量药物剂量。

常见不良反应

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少 10% 的患者中，并且比安慰剂组高出至少 2%。如果患者出现腹泻，应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗，监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或怀疑脱水的情况下，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无足够的数据支持曲非肽的安全性。孕妇在使用前应谨慎评估风险。哺乳期妇女应权衡母乳喂养对婴儿的益处和母亲对药物的临床需求，以及药物对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂，与其他含有 CYP3A4 的药物联合使用时，可能会增加底物的血浆浓度，导致严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，曲非肽与有机阴离子转运多肽 1B1 和 1B3 底物同时使用时，也可能会导致严重的毒性，建议避免联用。

日常注意事项

患者在使用曲非肽期间，应定期监测体重变化。如果出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服药物。此外，老年人的肾功能更容易下降，使用曲非肽时需特别注意监测肾功能。对于肾功能受损的患者，不建议中度或重度肾功能损害者使用曲非肽。

存储方法

曲非肽口服溶液瓶应保持直立存放，并在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的冷藏环境中保存，不得冷冻。首次开瓶 14 天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。瓶盖应盖紧，以防儿童误食。

有效期

曲非肽的有效期为 24 个月。患者在购买和使用时应注意检查生产日期和有效期，确保药物的有效性。

结论

曲非肽作为一种治疗瑞特综合征的有效药物，其高昂的价格确实给患者带来了经济压力。然而，正确的用药方法和注意事项可以最大限度地提高治疗效果，减少不良反应。希望未来的市场变化能为患者带来更多的选择和更低的成本。