曲非肽（Trofinetide），一种用于治疗Rett综合征的药物，自问世以来，因其独特的治疗机制和显著的疗效受到了广泛关注。Rett综合征是一种罕见的神经系统遗传病，主要影响女性，特征包括运动技能发展停滞、语言能力丧失和行为障碍等。曲非肽通过减少神经炎症和支持突触功能，改善了患者的症状，为患者带来了新的希望。

曲非肽（Trofinetide）说明书

基本概述

曲非肽，又称为Daybue或曲非奈肽，是一种类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物。它主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。曲非肽的适应靶点为IGF-1R，主要成分为曲非奈肽，剂型为口服溶液剂，呈粉红色至红色、草莓味的溶液。

生产厂家、规格和价格

曲非肽由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格大约为31,050美元一瓶。目前，该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。

用法用量

根据患者体重，曲非肽每日早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

不良反应

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组至少高出2%。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

用药注意事项

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此在决定是否继续母乳喂养时，应权衡母乳喂养对婴儿的益处和母亲对曲非肽的临床需求。对于2岁以下的儿童患者，曲非肽的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易下降，因此在老年人使用曲非肽时，需要监测其肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，与含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会增加血浆中的CYP3A4底物的浓度，导致严重毒性。因此，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，曲非肽还可能与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物发生相互作用，导致严重的毒性，因此应避免与这些底物同时使用。

贮存方法

开瓶前后，曲非肽口服溶液瓶均需保持直立存放，并在2°C至8°C (36°F至46°F)的温度下冷藏保存。切勿冷冻曲非肽，且需盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

曲非肽作为一种新型的治疗Rett综合征的药物，其独特的机制和显著的疗效为患者带来了新的希望。然而，在使用过程中，患者和医生需注意药物的不良反应和特殊人群的用药安全，以确保治疗的有效性和安全性。