曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，其主要成分是曲非奈肽。Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女性，特征包括发育迟缓、运动障碍和语言能力丧失。曲非肽通过调节脑内的生长因子IGF-1R，有助于改善患者的症状。本文将详细介绍曲非肽的推荐剂量、给药方式、储存方法、不良反应及特殊人群用药注意事项。

用药指南

推荐剂量

根据患者体重，曲非肽的推荐剂量为每日早晚两次口服。具体的剂量应由专业医生根据患者的病情和体重来决定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。对于无法吞咽的患者，可以通过胃造口管或胃空肠(GJ)管给药，但必须通过G端口。

给药方式

为了准确测量曲非肽的剂量，应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯。普通家用量杯不适合用于测量曲非肽。首次开瓶后14天，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

药代动力学

曲非肽的药代动力学研究表明，给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。高脂肪膳食不会影响曲非肽的总暴露量(AUC0-inf)，但会使峰值血浆浓度(Cmax)降低约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是其消除的重要途径。

用药注意事项

不良反应

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的患者中，且比安慰剂组高出2%。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或疑似脱水时，需减少剂量、中断或停用曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。哺乳期妇女应权衡母乳喂养对婴儿的益处与母亲对曲非肽的临床需求，以及曲非肽对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。对于2岁及以上的儿童，曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已得到证实。2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测其肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，当与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中保存。不要冷冻曲非肽，盖紧防儿童帽。曲非肽的有效期为24个月。

价格信息

曲非肽由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。目前，曲非肽尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上也没有仿制药。