曲非肽(Daybue)是一种用于治疗Rett综合征的药物，该病是一种罕见的神经系统遗传病，主要影响女性儿童。曲非肽通过多种机制改善患者的症状，包括减少神经炎症和支持突触功能。本文将详细介绍曲非肽的功效与作用，以及在使用该药物时的注意事项。

曲非肽(Daybue)的功效与作用

1. 改善大脑代谢

Rett综合征患者的大脑代谢往往出现异常，这导致了多种认知和运动功能障碍。曲非肽(Daybue)能够促进大脑中的能量产生，帮助恢复正常的代谢过程。这种效应有助于改善患者的认知功能和运动能力，从而提高生活质量。

2. 减少神经炎症

神经炎症是Rett综合征患者常见的病理特征之一，炎症反应会导致神经细胞受损，进一步加剧病情。曲非肽能够显著减少神经炎症，保护神经细胞免受炎症损伤。这一作用机制对于缓解患者的症状具有重要意义。

3. 支持突触功能

突触是神经细胞之间传递信号的关键结构，其功能障碍是Rett综合征的重要病因之一。曲非肽通过支持突触功能，促进神经细胞之间的有效通信，从而改善患者的认知和运动功能。此外，曲非肽还能刺激神经细胞的生长和分化，进一步增强神经网络的稳定性。

用药注意事项

1. 推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起吃。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。建议患者从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。

2. 常见不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。如果出现这些症状，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

3. 特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。儿童患者中，曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实，对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

4. 药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

5. 贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

曲非肽(Daybue)在治疗Rett综合征方面表现出显著的疗效，通过多种机制改善患者的症状。然而，患者在使用该药物时应严格遵循医生的指导，注意药物的正确用法和常见不良反应，以确保安全有效地使用药物。