曲非肽（Daybue），也被称为 trofinetide 或曲非奈肽，是一种用于治疗 Rett 综合征的药物。Rett 综合征是一种罕见的神经系统发育障碍，主要影响女性。本文将详细介绍曲非肽的说明书、医保政策、价格、疗效和副作用，以帮助患者更好地了解这种药物。

曲非肽（Daybue）说明书

曲非肽（Daybue）是一种口服溶液剂，主要成分为曲非奈肽，适用于治疗 Rett 综合征的成人和 2 岁及以上的儿童患者。以下是该药物的具体信息：

基本信息

曲非肽尚未在中国上市，尚未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。其英文名称为 Daybue，其他别称包括 trof inetide 和曲非奈肽。美国阿卡迪亚公司的版本规格为 200mg/ml，价格大约为 31050 美元一瓶。

适应症

曲非肽主要用于治疗 Rett 综合征。研究表明，曲非肽在改善 Rett 综合征患者的行为问卷总分和临床整体印象量表评分方面表现出显著效果。曲非肽通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗 Rett 综合征的核心症状。

用法用量

根据患者体重，曲非肽应在每天早晨和晚上各服用一次。具体的剂量应由专业医生确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药时必须通过 G 端口。建议使用校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

不良反应

最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些症状发生在至少 10% 的曲非肽治疗患者中，并且比安慰剂组高出 2%。严重不良反应包括由于严重腹泻导致的脱水，这可能导致患者需要减少剂量、中断或停服曲非肽。

用药注意事项

在使用曲非肽时，患者和医护人员需要注意一些重要的事项，以确保药物的有效性和安全性。

特殊人群用药

孕妇： 目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，因此孕妇在使用前应咨询医生。
哺乳期妇女： 尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，对母乳喂养婴儿的影响也不明确。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求进行权衡。
儿童： 曲非肽治疗 Rett 综合征的安全性和有效性已在 2 岁及以上的儿科患者中得到证实，2 岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
老年人： 老年人的肾功能更容易出现下降，因此需要监测肾功能。如果老年人服用曲非肽，应特别注意。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂。当曲非肽与含有 CYP3A4 的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加，导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。此外，曲非肽与有机阴离子转运多肽 1B1 和 1B3 底物同时使用时，也可能导致严重的毒性，应避免。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均应保持直立存放，并在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）的冷藏条件下保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

注意事项

建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。