曲非肽(Daybue)用药指南

曲非肽（Daybue）是由美国ACADIA制药公司开发的一种口服溶液，主要用于治疗Rett综合征。这种罕见的神经发育障碍影响了大量儿童和成人患者。了解正确的用药方法和注意事项对于患者及其家庭来说至关重要。本文将详细介绍曲非肽的用药指南，包括推荐剂量、给药方式、贮存方法以及特殊人群的用药注意事项。

推荐剂量与给药方式

根据患者的体重，曲非肽通常每天早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。该药物可以随或不随食物一起服用，方便患者的日常生活安排。

给药方式

曲非肽可以通过口服或通过胃造口管给药，而通过胃空肠(GJ)管给药则必须通过G端口。建议从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量药物剂量。家中普通的量杯不适用于此目的。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液，以免影响药效。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，当与含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会增加血浆中的CYP3A4底物浓度，从而导致严重毒性。因此，患者应避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性反应。在使用曲非肽期间，应密切监测这些药物的血浆浓度变化。

用药注意事项与日常护理

正确使用曲非肽并注意相关事项，可以最大限度地提高治疗效果，减少不良反应。以下是用药过程中的注意事项和日常护理建议。

不良反应监测

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的患者中，且比安慰剂组高出2%。患者在开始服用曲非肽前应停用泻药，如果出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或怀疑脱水时，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女在使用曲非肽时需特别小心。目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，因此孕妇应谨慎使用。哺乳期妇女也缺乏关于母乳中曲非肽或其代谢物的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童和老年人用药

曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年人使用曲非肽时需特别注意肾功能监测，因为该药物主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易下降。

总之，曲非肽（Daybue）是一种有效的治疗Rett综合征的药物，但正确的用药方法和注意事项对于确保治疗效果和患者安全至关重要。希望本文能为患者及其家庭提供有价值的指导。