




厄达替尼(Erdafitinib),商品名为Balversa,是一种口服的小分子泛纤维生长因子受体(FGFR)抑制剂。这种药物主要用于治疗携带有FGFR2或FGFR3基因突变的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者,尤其是那些在接受铂类化疗后疾病仍然进展的患者。厄达替尼通过抑制FGFR信号通路,阻止肿瘤细胞的生长和分裂,从而达到治疗效果。
厄达替尼的主要适应症是治疗携带有FGFR2或FGFR3基因突变的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。这些患者通常在接受铂类化疗后疾病仍然进展,或者在新辅助或辅助铂化疗12个月内出现疾病进展。厄达替尼的发现和应用,为这些患者提供了一种新的治疗选择,显著提高了他们的生存率和生活质量。
厄达替尼属于酪氨酸激酶抑制剂,通过抑制FGFR信号通路,阻止肿瘤细胞的生长和分裂。具体来说,厄达替尼能够特异性地结合并抑制FGFR1-4,从而阻断FGF信号传导,减少肿瘤血管生成和肿瘤细胞增殖。这种精准的靶向治疗方式使得厄达替尼在治疗FGFR突变型膀胱癌方面表现出色。
多项临床试验已经证实了厄达替尼的有效性和安全性。在一项关键的III期临床试验中,接受厄达替尼治疗的患者显示出显著的客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)。此外,厄达替尼还能够改善患者的总体生存期(OS),为患者带来了新的希望。
根据FDA批准的伴随诊断检测,只有在肿瘤标本中存在易感FGFR3遗传改变的患者才适合使用厄达替尼。因此,在开始治疗之前,医生会进行详细的基因检测,以确定患者是否符合使用厄达替尼的条件。
厄达替尼的推荐起始剂量为8mg,每日一次。根据患者的耐受性,剂量可以增加至9mg,每日一次。用药时需整片吞下,可伴随或不伴随食物服用。如果在服用厄达替尼后出现呕吐,应在第二天继续服用下一次剂量。如果漏服一剂,可在同一天尽快补服,第二天恢复正常剂量计划。
厄达替尼可能会引起一些不良反应,包括眼部疾病、高磷血症和胚胎-胎儿毒性。所有患者应定期进行眼科检查,监测高磷血症,并采取相应的预防措施。如果出现严重的不良反应,医生会根据具体情况调整剂量或暂停治疗。对于孕妇,建议在治疗期间和最后一次服药后一个月内使用有效的避孕措施,以减少对胎儿的伤害。
厄达替尼的价格较高,根据不同国家和地区的医保政策,患者的自付费用会有所不同。在美国,每月的治疗费用约为15,000美元。虽然价格较高,但对于符合条件的患者,厄达替尼的治疗效果是值得的。患者可以通过医疗保险、慈善援助等方式减轻经济负担。
在接受厄达替尼治疗期间,患者应注意保持良好的生活习惯,包括均衡饮食、适量运动和充足的休息。避免吸烟和饮酒,减少对身体的额外负担。同时,定期复诊和遵医嘱进行相关检查,及时调整治疗方案,以确保最佳的治疗效果。
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