曲非肽（trofinetide），也被称为曲非奈肽或Daybue，是一种用于治疗Rett综合征的药物。它通过调节大脑中的IGF-1水平，减少神经炎症，改善突触发育和蛋白质合成，从而起到治疗效果。本文将详细介绍曲非肽的用法用量、储存方法、注意事项等信息。

曲非肽（trofinetide）的用法用量

曲非肽是一种口服溶液剂，适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。以下是详细的用法用量指导：

推荐剂量

根据患者的体重，曲非肽应每天早晚两次口服。具体的剂量应由专业医生根据患者的具体情况来确定。曲非肽可以随食物一起服用，也可以单独服用。首次开瓶后，14天内未使用的曲非肽口服液应丢弃。

给药方式

曲非肽可以通过口服或通过胃造口管给药。如果通过胃空肠（GJ）管给药，必须通过G端口。应使用从药房获得的校准测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家庭用的普通量杯不适合作为测量工具。

药物吸收与代谢

曲非肽在给药后约2-3小时达到最大药物浓度。口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。高脂肪膳食不会显著影响曲非肽的总暴露量（AUC0-inf），但会使曲非肽的峰值血浆浓度（Cmax）降低约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是其消除的重要途径。

曲非肽（trofinetide）的用药注意事项

使用曲非肽时需要注意一些特定事项，以确保药物的安全性和有效性。以下是一些重要的注意事项：

不良反应管理

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的患者中，并且比安慰剂组高出2%。患者在开始服用曲非肽之前应停用泻药。如果出现腹泻，应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗。同时，监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，应减少剂量、中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无关于使用曲非肽的充分数据。孕妇在使用曲非肽前应咨询医生，权衡治疗的利弊。哺乳期妇女应考虑母乳喂养对婴儿的益处，以及母亲对曲非肽的临床需求，权衡潜在的风险和益处。

老年人和肾功能损害者的用药

曲非肽的临床研究未纳入65岁及以上的老年人。由于老年人的肾功能更容易下降，建议监测老年人的肾功能。曲非肽主要通过肾脏排出，不建议中度或重度肾功能损害者使用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与CYP3A4底物联合使用时，可能会导致血浆中CYP3A4底物的浓度增加，引起严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为这些底物的血浆浓度微小变化可能导致严重毒性。

以上信息仅供参考，具体用药请遵医嘱。希望本文能帮助您更好地了解曲非肽的使用方法和注意事项，确保安全有效的治疗过程。