曲非奈肽（Trofinetide）是一种新型的药物，用于治疗Rett综合征。Rett综合征是一种罕见的神经系统遗传性疾病，主要影响女性，导致发育迟缓、运动功能障碍和语言能力丧失等症状。曲非奈肽通过抑制神经炎症和支持突触功能，帮助改善患者的神经发育障碍，减轻症状。本文将详细介绍曲非奈肽的使用方法、剂量、贮存方法及其注意事项。

曲非奈肽基本信息

药品名称

中文名称：曲非肽
英文名称：Daybue
其他别称：trofinetide、曲非奈肽

生产厂家与规格

曲非肽由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

适应症与靶点

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。该药物的适应靶点为IGF-1R（胰岛素样生长因子1受体）。曲非肽通过模拟IGF-1的作用，帮助改善神经发育障碍，减轻症状。

曲非肽是一种口服溶液剂，呈粉红色到红色的草莓味溶液。根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。

用药注意事项

剂量与给药方式

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

不良反应与处理

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。建议孕妇在使用前咨询医生。
哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。
儿童：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
老年人：曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。
肾功能损害：尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

曲非肽是一种重要的治疗Rett综合征的药物，能够显著改善患者的神经发育障碍和生活质量。了解其详细的使用方法和注意事项对于安全有效地使用该药物至关重要。希望本文能为患者和医生提供有用的信息，帮助更好地管理和治疗Rett综合征。