曲非奈肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，由美国阿卡迪亚公司生产。该药物以口服溶液的形式存在，每瓶规格为200mg/ml，价格大约为31050美元。本文将详细介绍曲非奈肽的适应症、用法用量、不良反应以及注意事项。

曲非奈肽的适应症和用法用量

适应症

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经系统发育障碍，主要影响女性，表现为发育迟缓、语言和运动技能丧失等症状。曲非奈肽通过模拟胰岛素生长因子-1 (IGF-1) 的作用，帮助改善患者的症状。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体的剂量应由专业医生根据患者的具体情况确定。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。药物可以通过口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

剂量调整和停药

如果患者出现严重的不良反应，如严重腹泻或怀疑脱水，医生可能会减少剂量、中断或停服曲非奈肽。对于出现明显体重减轻的患者，也应考虑减少剂量、中断治疗或停服曲非奈肽。

用药注意事项和日常管理

不良反应

曲非奈肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%。如果患者出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。因此，孕妇在使用曲非奈肽前应与医生详细讨论潜在风险。

哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，对母乳喂养婴儿的影响也不明确。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童：曲非奈肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人：曲非奈肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非奈肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，因此在给老年人服用曲非奈肽时，需要监测老年人的肾功能。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非奈肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非奈肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

开瓶前后曲非奈肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非奈肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

有效期

曲非奈肽的有效期为24个月。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量（AUC0-inf）没有影响，并使曲非肽的峰值血浆浓度（Cmax）降低了约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

通过上述信息，患者和医生可以更好地了解曲非奈肽的适应症、用法用量、不良反应以及注意事项，从而更安全有效地使用该药物。