曲非奈肽（Trofinetide），作为一种类胰岛素生长因子I (IGF-1) 氨基末端三肽合成类似物，主要用于治疗Rett综合征的核心症状。本文将详细介绍曲非奈肽的用法用量和用药指南，以帮助患者和医疗工作者更好地理解和使用这一药物。

用法用量

推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起吃。为了确保剂量的准确性，应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，家用量杯不适合作为测量工具。

给药方式

曲非肽可口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠 (GJ) 管给药必须通过 G 端口。首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童用药

曲非肽治疗 Rett 综合征的安全性和有效性已在 2 岁及以上的儿科患者中得到证实。对 2 岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人用药

曲非肽的临床研究没有纳入 65 岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

肾功能损害

尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

用药注意事项

不良反应监测

最常见的不良反应（发生在至少 10% 的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出 2%）是腹泻和呕吐。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

体重监测

监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂。当曲非肽与含有 CYP3A4 的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在 2°C 至 8°C (36°F 至 46°F) 冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。

有效期

曲非肽的有效期为 24 个月。

药代动力学

给药后约 2-3 小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服 12000mg 曲非肽后，体内至少 84% 的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量 (AUC0-inf) 没有影响，并使曲非肽的峰值血浆浓度 (Cmax) 降低了约 20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为 1.5 小时。曲非肽不被 CYP450 酶显著代谢。肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

以上信息仅供参考，具体用药请遵医嘱。希望本文能帮助您更好地了解曲非奈肽的用法用量和用药指南，从而确保治疗效果和患者安全。