伏索利肽(vosoritide) VOXZOGO的适应症和用法用量

伏索利肽（Voxzogo），通用名为 vosoritide，是一种用于促进骨骼生长的生物制剂。它主要用于治疗患有软骨发育不全且骨骺未闭合的儿童。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量以及用药注意事项。

1. 适应症

伏索利肽的主要适应症是增加患有软骨发育不全和骨骺开放的儿童的线性生长。软骨发育不全是一种常见的遗传性骨骼疾病，导致患者的骨骼生长受限，表现为身材矮小。伏索利肽通过激活 C 型利钠肽受体（NPRB）来促进骨骼生长，从而改善患者的身高。

2. 用法用量

伏索利肽的用法和用量需根据患者的实际体重进行调整。以下是具体的用法用量指南：

2.1 推荐剂量和用法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议在专业医生的指导下使用。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天同一时间注射。注射部位可以选择大腿中部、下腹部、臀部或上臂，并且需要轮换注射部位。

2.2 漏用剂量处理

如果漏用了一剂伏索利肽，可以在预定给药时间的 12 小时内补给。如果超过 12 小时，则跳过错过的剂量，并按照正常的剂量计划继续给药。

2.3 药物复配和给药

在给药前，需要使用提供的含有无菌水的预充注射器对伏索利肽进行复配。具体步骤如下：

• 从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，并使其达到室温。
• 将稀释剂针头连接到预充稀释剂的注射器上。
• 将预充注射器中的全部稀释剂注入瓶中，轻轻旋转瓶中的稀释剂，直至白色粉末完全溶解，不要摇晃。
• 在给药前目视检查溶液是否有颗粒物质和变色情况，如果溶液变色或混浊，或存在颗粒，则不应使用。
• 复配后的伏索利肽可以在室温 20°C 至 25°C 下保存最多 3 小时。
• 使用给药注射器从小瓶中提取所需剂量，缓慢地将溶液抽吸到注射器中。
• 轮换皮下注射部位，同一注射部位不应连续两天使用。

用药注意事项

在使用伏索利肽时，需要注意以下事项，以保证药物的安全性和有效性。

1. 低血压风险

在伏索利肽的临床研究中，观察到患者可能出现短暂的低血压现象。为了降低低血压及其相关症状（如头晕、疲劳和恶心）的风险，患者在注射伏索利肽前应摄入足够的食物和液体。建议在注射前一小时内饮用约 240 至 300 毫升的液体。

2. 生长监测

患者在使用伏索利肽期间，应定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。建议每 3 至 6 个月进行一次监测，并根据患者的实际体重调整剂量。当确认患者没有进一步的生长潜力时，即骨骺关闭后，可以永久停用伏索利肽。

3. 特殊人群用药

伏索利肽在特殊人群中的使用需谨慎：

3.1 孕妇

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽的数据，因此孕妇在用药时应谨遵医嘱。主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为 2% 至 4% 和 15% 至 20%。

3.2 哺乳期妇女

目前没有关于母乳中是否存在伏索利肽的数据，因此在哺乳期妇女中使用时应权衡母乳喂养的益处和伏索利肽的临床需要。

3.3 肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60 mL/min/1.73m² 的患者无需调整剂量。eGFR < 60 mL/min/1.73m² 的患者不推荐使用伏索利肽。

伏索利肽是一种有效的促进骨骼生长的生物制剂，但在使用过程中需严格遵循医嘱，注意用药安全和生长监测，以确保最佳疗效。