伏索利肽（Vosoritide）是一种针对儿童软骨发育不全（ACH）患者的创新治疗药物，主要成分是从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物。该药物通过靶向NPRB受体，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，并下调FGFR3信号，从而促进软骨内骨形成。伏索利肽已在美国获得批准，但尚未在中国上市。

伏索利肽的功效与作用

适应症

伏索利肽适用于开放骨骺的软骨发育不全（ACH）儿童患者，以增加线性生长。软骨发育不全是导致侏儒症最常见的原因，表现为骨骼生长板（骨骺）的异常发育，导致身高增长受限。伏索利肽通过促进软骨内骨化，帮助这些儿童患者实现更正常的生长。

功效与作用机制

伏索利肽的主要成分vosoritide是一种C型利钠肽（CNP）类似物，能够模拟天然CNP的作用。CNP是骨骼生长的正向调节因子，通过与NPRB受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，从而促进软骨内骨形成。这一机制有助于改善患者的线性生长，减少因FGFR3突变引起的生长障碍。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，如果可以，每天大约在同一时间注射。伏索利肽的给药量（注射量）根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）。伏索利肽必须在使用前进行重新配制。

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。在注射伏索利肽之前，应摄入足够的食物，并在注射前一小时内饮用约240至300毫升液体，以降低低血压及其相关症状的风险。

伏索利肽的副作用与注意事项

常见副作用

伏索利肽的常见副作用包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些副作用通常是暂时的，但如果症状严重或持续不退，应及时联系医生。

低血压风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者在服用伏索利肽之前应保持充足的水分和食物摄入。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱用药。

目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

伏索利肽是一种针对儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的创新治疗药物，通过促进软骨内骨化，帮助这些儿童患者实现更正常的生长。了解其适应症、功效与作用、用法用量以及副作用和注意事项，有助于患者和家属更好地管理和使用该药物。