伏索利肽（Vosoritide），商品名为VOXZOGO，是一种用于治疗软骨发育不全的生物制剂。该药物通过抑制过度激活的成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）信号通路，恢复生长板软骨细胞的正常分化，从而促进骨骼的纵向生长。伏索利肽适用于骨骺未闭合的儿童，特别是因FGFR3基因突变导致的软骨发育不全患者。本文将详细介绍伏索利肽的药理作用、适应症、用法用量及注意事项。

伏索利肽（Vosoritide）VOXZOGO详细介绍

药理作用

伏索利肽是一种从天然人肽中衍生而来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。通过与特定受体结合，伏索利肽启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，并下调FGFR3信号，从而促进软骨内骨形成。这有助于改善软骨发育不全患者的线性生长。

适应症

伏索利肽主要适用于软骨发育不全（如成骨不全症）的儿童，特别是那些骨骺未闭合的患者。该药物能够促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长，改善其身高。伏索利肽的适应靶点是NPRB，通过与这一受体结合，发挥其药理作用。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生确定具体剂量。伏索利肽每日皮下注射一次，最好在每天的同一时间注射。伏索利肽的给药量（注射量）根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）进行计算。在注射前，应在一小时内饮用约240至300毫升液体，并在注射前摄入足够的食物，以降低低血压的风险。

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。伏索利肽必须在使用前进行重新配制，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。

用药注意事项

低血压风险

在注射伏索利肽前，患者应摄入足够的食物，并在注射前一小时内饮用约240至300毫升液体，以降低低血压及其相关体征和症状的风险。对于肾功能不全的患者，尤其是估计肾小球滤过率（eGFR）低于60 mL/min/1.73m²的患者，不推荐使用伏索利肽。

生长监测

患者应每3-6个月定期监测和评估体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，即骨骺关闭后，可以永久停用伏索利肽。定期监测有助于及时调整治疗方案，确保药物的最佳效果。

药物存储

伏索利肽应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。未开封的产品纸盒上应清楚地记录室温储存的起始日期，不要超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

药物相互作用

伏索利肽的说明书未明确写明药物相互作用。在使用伏索利肽期间，应避免与其他可能影响血压或肾脏功能的药物同时使用。如有必要，应在医生指导下进行药物联用。

药物价格

伏索利肽的原研药由美国BioMarin生产，规格为0.56mg*1瓶，价格约为9,617美元一盒。目前，伏索利肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。