伏索利肽（Vosoritide），商品名为VOXZOGO，是一种针对儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的创新治疗药物。该药物通过靶向NPRB受体，促进儿童的线性生长。本文将详细介绍伏索利肽的适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

伏索利肽的药物信息

适应症

伏索利肽（Vosoritide）主要用于治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。该药物通过激活NPRB受体，促进骨骼的正常发育，从而改善患者的身高增长。适用于0至5岁以下的儿童，尤其是那些因软骨发育不全而导致生长受限的患者。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议由专业医生确定。一般情况下，伏索利肽每日皮下注射一次，注射部位可选择大腿中部、下腹部、臀部或上臂，且应轮换注射部位。具体剂量如下：

• 注射前一小时内饮用约 240 至 300ml 液体。
• 在注射伏索利肽之前，应摄入足够的食物，以降低低血压及其相关体征和症状的风险。
• 伏索利肽的给药量（注射量）根据患者的实际体重和重新溶解的伏索利肽的浓度（0.8mg/mL 或 2mg/mL）确定。

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的 12 小时内再给药。超过 12 小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

不良反应

伏索利肽的常见不良反应包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。在临床研究中，还观察到血压的短暂下降，特别是对于有明显心脏或血管疾病的患者和服用降压药物的患者，风险更高。

为了降低低血压和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，建议患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为 2% 至 4% 和 15% 至 20%。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女：目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m² 的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m² 的患者不推荐使用伏索利肽。

日常注意事项

伏索利肽应在 2°C 至 8°C 下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存 20°C 至 25°C；允许在 15°C 至 30°C 的环境下运输 90 天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温 20°C 至 25°C 下保存在小瓶中最多 3 小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

伏索利肽的有效期为 36 个月。在使用前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。

每 3-6 个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。