伏索利肽（Vosoritide）商品名为VOXZOGO，是一种用于治疗软骨发育不全儿童的药物。该药物通过抑制FGFR3介导的MAPK信号通路，促进软骨内骨生长，从而增加患者的线性生长。以下是伏索利肽的详细说明书，包括适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

适应症

伏索利肽适用于患有软骨发育不全且骨骺开放的儿童，以增加其线性生长。该药物通过激活利钠肽受体B（NPR-B），抑制FGFR3介导的MAPK信号通路，促进软骨内骨生长，从而改善患者的生长状况。

主要适应人群

伏索利肽主要用于0至18岁的儿童，特别是那些患有软骨发育不全且骨骺开放的儿童。该药物尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

适应靶点

伏索利肽的作用靶点是利钠肽受体B（NPR-B）。通过激活这一受体，伏索利肽能够抑制FGFR3介导的MAPK信号通路，从而促进软骨内骨生长。

用法用量

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次，推荐注射部位包括大腿中部、下腹部、臀部或上臂，轮换注射部位。在注射前一小时内饮用约240至300毫升液体，以降低低血压的风险。

不良反应和注意事项

伏索利肽在临床使用过程中可能会出现一些不良反应，患者在使用时需要注意这些反应，并遵循医生的指导。以下是一些常见的不良反应和注意事项。

常见不良反应

最常见的不良反应（发生率超过10%）包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。这些不良反应通常是暂时的，但如果有严重不适，应及时就医。

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，患者在服用伏索利肽之前应保持充足的水分和食物摄入。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女：目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

儿童患者：伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

肾功能障碍患者：肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

药物相互作用

目前，说明书中未明确写明伏索利肽的药物相互作用。患者在使用伏索利肽期间，应避免自行使用其他药物，如有必要，应在医生的指导下使用。

贮存方法

伏索利肽应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。在未开封的产品纸盒上清楚地记录室温储存的起始日期。请勿超过标签上的有效期使用。应保存在原包装中以避光。

有效期

伏索利肽的有效期为36个月。请在使用前检查药品的有效期，确保药品在有效期内使用。

用药注意事项

在使用伏索利肽的过程中，患者和护理人员应注意以下事项，以确保药物的安全和有效使用。

用药前准备

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。

用药管理

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况，根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

饮食和生活习惯

为了降低低血压的风险，患者在注射伏索利肽之前应摄入足够的食物。在注射前一小时内饮用约240至300毫升液体。此外，保持良好的饮食和生活习惯，有助于提高药物的效果和患者的健康状况。

定期监测

患者应定期进行医学检查，监测体重、生长和身体发育情况。根据医生的建议，调整治疗方案，以确保最佳的治疗效果。

注意事项

患者在使用伏索利肽期间，应避免自行调整剂量或停药。如有任何不适或疑问，应及时咨询医生。同时，患者应避免使用其他未经医生批准的药物，以减少药物相互作用的风险。