伏索利肽（Vosoritide）是由美国BioMarin制药公司研发的一种治疗儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的药物。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于改善这些患者的线性生长。伏索利肽通过与特定受体结合，启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，并下调FGFR3信号，从而促进骨骼生长。

伏索利肽（Vosoritide）概述

药品规格

伏索利肽的规格为0.4mg、0.56mg、1.2mg，每瓶为皮下注射用冻干粉，不含防腐剂。每瓶中包含海藻糖二水合物和甘露醇。伏索利肽在美国的售价约为9617美元一盒，规格为0.56mg*1瓶。

适应症

伏索利肽适用于5岁及以上伴有开放性骨骺的软骨发育不全患者，旨在促进这些患者的线性生长。该药物通过激活C型利钠肽（CNP）受体，促进软骨内骨化，从而改善患者的生长速度。

药理作用

伏索利肽是一种从天然人肽中衍生出来的C型利钠肽（CNP）类似物，是一种有效的软骨内骨化刺激剂。天然人肽是骨骼生长的正向调节因子。通过与特定受体结合，伏索利肽启动抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号，并下调FGFR3信号，从而促进骨骼生长。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，建议患者在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300ml的液体，并在注射前摄入足够的食物。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者不建议使用伏索利肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。孕妇在用药时应谨遵医嘱。哺乳期妇女在使用伏索利肽时，应权衡母乳喂养对发育和健康的益处与母亲对伏索利肽的临床需要，以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响。

肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

用药前准备和用药管理

在给药前，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。护理人员在经过医疗保健专业人员关于伏索利肽制备和给药的适当培训后，可以皮下注射伏索利肽。伏索利肽的推荐注射部位包括大腿前部中部、腹部下半部分（距离肚脐至少2英寸）、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不应连续两天使用。不要将伏索利肽注射到红色、肿胀或触痛的部位。

贮存方法

伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器应在2°C至8°C下冷藏，不要冷冻。伏索利肽可在室温下储存20°C至25°C；允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存，请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后，伏索利肽可在室温20°C至25°C下保存在小瓶中最多3小时。应保存在原包装中以避光，不要超过标签上的有效期使用。