曲非奈肽（trofinetide），又称为曲非肽，是一种用于治疗Rett综合征的口服药物。Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病，主要影响女孩，导致智力障碍、运动障碍、语言障碍等症状。曲非奈肽通过抑制神经炎症和支持突触功能，从而改善患者的症状。本文将详细介绍曲非奈肽的用法用量和用药指南，帮助患者更好地了解如何正确使用该药物。

曲非奈肽的用法用量

推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体的剂量需要咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。建议从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽并提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

首次开瓶后的处理

首次开瓶后14天，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。开瓶前后的曲非肽口服溶液瓶均需保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下保存，不得冷冻。盖紧防儿童帽。

药代动力学

给药后约2-3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量(AUC0-inf)没有影响，但会使曲非肽的峰值血浆浓度(Cmax)降低约20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

用药注意事项

不良反应管理

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的患者中，且比安慰剂组高出2%。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药。如果出现腹泻，患者应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

体重监测

服用曲非肽期间，应定期监测患者的体重。如果出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。体重的变化可能是药物副作用的表现，及时调整治疗方案有助于减少不良反应。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

对于2岁及以上的儿童，曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已经得到证实。但对于2岁以下的儿童，其安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

对于肾功能损害的患者，尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。