曲非肽（Trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的创新药物。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，特征包括语言和运动技能的退化。曲非肽通过模拟胰岛素样生长因子1（IGF-1）的作用机制，改善患者的症状和生活质量。以下是曲非肽的详细使用说明。

曲非肽基本信息

曲非肽，英文名称为 Trofinetide，也被称为 Daybue 或曲非奈肽。该药物由美国阿卡迪亚（Acadia）公司生产，规格为 200mg/ml，价格约为 31,050美元一瓶。曲非肽尚未在中国上市，因此未进入中国医保，市面上也没有仿制药。

适应症

曲非肽适用于治疗 Rett 综合征的成人和 2岁及以上的儿童患者。Rett 综合征的典型症状包括语言和运动技能的退化、手部刻板动作和呼吸问题。曲非肽通过改善这些症状，提高患者的生活质量。

药代动力学

给药后约 2-3小时，曲非肽达到最大药物浓度。根据质量平衡研究，口服 12,000mg 曲非肽后，体内至少 84%的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量（AUC0-inf）没有影响，但会使曲非肽的峰值血浆浓度（Cmax）降低约 20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为 1.5小时。曲非肽不被 CYP450 酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽，具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起吃。可口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药必须通过 G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。首次开瓶 14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

在使用曲非肽时，需要注意一些特定事项，以保证药物的有效性和安全性。

常见不良反应

最常见的不良反应（发生在至少 10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出 2%）是腹泻和呕吐。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

【孕妇】目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。
【哺乳期妇女】尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。
【儿童】曲非肽治疗 Rett 综合征的安全性和有效性，已在 2岁及以上的儿科患者中得到证实。对 2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
【老年人】曲非肽的临床研究没有纳入 65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。
【肾功能损害】尚未开展专门的临床研究来评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有 CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

正确使用曲非肽并遵循医生的指导，可以最大限度地发挥其治疗效果，减少不良反应的风险。如果有任何疑问或不适，应及时咨询医疗专业人员。