曲非肽（Daybue、trof inetide、曲非奈肽）详细中文说明书

曲非肽（Daybue、trof inetide、曲非奈肽）是一种用于治疗Rett综合征的药物。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩。曲非肽通过调节IGF-1R信号通路，改善患者的症状。以下是曲非肽的详细使用说明。

基本信息

曲非肽的化学名为曲非奈肽，英文名为Daybue或trof inetide。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格大约为31,050美元一瓶。曲非肽尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上没有仿制药。

适应症

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征的症状包括手部刻板动作、语言和社交能力受损、运动协调障碍等。曲非肽可以显著改善这些症状，提高患者的生活质量。

用法用量

根据患者体重，曲非肽每日早晚两次口服。具体剂量请咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

建议从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

用药注意事项

在使用曲非肽的过程中，需要注意以下几点事项，以确保用药的安全性和有效性。

常见不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。孕妇应在医生指导下权衡利弊后再决定是否使用曲非肽。

哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响也不明确。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

儿童：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人：曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。已知曲非肽主要通过肾脏排出。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。

如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

通过以上详细说明，希望患者和医护人员能够更好地了解曲非肽的使用方法和注意事项，从而确保用药的安全性和有效性。