曲非肽（Daybue, trof inetide, 曲非奈肽）是一种用于治疗Rett综合征的药物，主要针对2岁及以上的儿童和成人患者。这种药物属于类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，通过减少神经炎症和支持突触功能来改善患者的症状。以下是关于曲非肽的详细介绍。

曲非肽的基本信息

别称与规格

曲非肽的中文名称为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trof inetide和曲非奈肽。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。

适应症与作用机制

曲非肽主要用于治疗Rett综合征，这是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩。Rett综合征的症状包括语言和运动技能的丧失、呼吸问题和癫痫发作。曲非肽通过减少神经炎症和支持突触功能，帮助改善这些症状。该药物的作用机制与其作为IGF-1的类似物有关，IGF-1在大脑发育和功能中起着关键作用。

用法用量

根据患者体重，曲非肽通常每天早晚两次口服。具体的剂量需要咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药时必须通过G端口。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

用药注意事项

不良反应与处理

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状发生在至少10%的患者中，且比安慰剂组高出2%。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态。必要时补充水分，如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

对于孕妇，目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，因此在怀孕期间应谨慎使用。对于哺乳期妇女，尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息，因此在哺乳期间应权衡母乳喂养的益处和曲非肽的临床需求。对于2岁以下的儿童，曲非肽的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易下降，因此在老年人中使用曲非肽时应监测肾功能。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，当与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为这些底物的血浆浓度微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

开瓶前后，曲非肽口服溶液瓶均应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中保存。不要冷冻曲非肽，盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。