曲非肽（Daybue、trofinetide、曲非奈肽）是一种用于治疗Rett综合征的药物。这种药物通过减轻神经炎症和支持突触功能来改善患者的症状。本文将详细介绍曲非肽的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

作用与功效

作用机制

曲非肽是一种类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，主要通过以下机制发挥其治疗作用：

• 减轻神经炎症：曲非肽能够减少大脑中的炎症反应，从而减轻Rett综合征患者的神经炎症症状。
• 支持突触功能：曲非肽有助于修复和维持神经元之间的突触连接，改善患者的认知和运动功能。

疗效

多项临床研究表明，曲非肽在治疗Rett综合征方面具有显著效果。具体表现在以下几个方面：

• 改善行为症状：患者的行为问题，如焦虑、疲劳等症状明显减轻。
• 提高生活质量：患者的日常生活能力和整体生活质量有所提升。
• 促进发育：对于2岁及以上的儿童患者，曲非肽能够促进其正常的生长发育。

适应症

曲非肽主要用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。这种疾病是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，表现为智力障碍、运动功能障碍和语言能力丧失。

用法用量与注意事项

推荐剂量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非肽。具体剂量应由专业医生根据患者的具体情况来确定。曲非肽可以随或不随食物一起服用。

• 给药方式：可口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。
• 测量工具：应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。
• 药品保存：开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存。不要冷冻曲非肽。首次开瓶14天后，丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

副作用

曲非肽的常见不良反应包括腹泻、呕吐、体重减轻、食欲减退、焦虑、疲劳等。严重不良反应可能包括因严重腹泻导致的脱水。

• 腹泻：是曲非肽最常见的不良反应之一，患者应在出现腹泻时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。
• 脱水：如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。
• 体重减轻：监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

用药注意事项

为了保证用药安全，患者在使用曲非肽时应注意以下几点：

• 孕妇和哺乳期妇女：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。对于哺乳期妇女，应权衡母乳喂养对婴儿的益处与母亲对曲非肽的临床需求，以及对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。
• 儿童和老年人：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。
• 药物相互作用：曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，当与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

通过以上内容，我们对曲非肽的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项有了全面的了解。希望这些信息能够帮助患者更好地使用曲非肽，提高治疗效果和生活质量。