曲非肽（Daybue，trofinetide，曲非奈肽）是一种用于治疗Rett综合征的口服药物，它适用于成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经系统发育障碍，主要影响女性。曲非肽通过调节胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）发挥作用，改善患者的症状。本文将详细介绍曲非肽的使用方法和注意事项。

曲非肽的使用方法

推荐剂量

根据患者体重，曲非肽每日早晚两次口服。具体的剂量需要咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用，不会对药物的总暴露量产生影响，但会使峰值血浆浓度降低约20%。对于不同年龄段的患者，剂量调整如下：

• 成人和2岁以上儿童：具体剂量由医生根据体重确定。
• 2岁以下儿童：尚未确定安全性和有效性。

首次开瓶后的14天内，应使用完所有药物。剩余未使用的曲非肽口服液应丢弃，以保证药物的有效性和安全性。

给药方式

曲非肽可以通过以下方式进行给药：

• 口服：患者可以直接口服。
• 胃造口管给药：通过胃空肠(GJ)管给药时，必须通过G端口。

为了准确测量曲非肽的剂量，应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯。家用量杯不适合作为测量工具。药物应在饭前或饭后30分钟内服用，以确保药物的最佳吸收。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后均需保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽，以防儿童误食。药物的有效期为24个月，超过有效期的药物不应再使用。

用药注意事项

常见不良反应

曲非肽最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，这些反应在至少10%的治疗患者中发生，且比安慰剂组高出2%。如果出现这些症状，应及时通知医护人员，必要时进行止泻治疗并监测水合状态。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

曲非肽在某些特殊人群中的使用需要特别注意：

• 孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，建议在医生指导下谨慎使用。
• 哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求一起考虑。
• 儿童：曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实，2岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。
• 老年人：临床研究未纳入65岁及以上的患者。老年人的肾功能更容易出现下降，使用时需监测肾功能。
• 肾功能损害者：尚未开展专门的临床研究评估曲非肽在肾功能损害受试者中的药代动力学。该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当与含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会增加血浆中的CYP3A4底物的浓度，导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果与其他药物合用，血浆中的有机阴离子转运多蛋白1B1和1B3的浓度可能会升高，应避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

监测与调整

在使用曲非肽期间，应定期监测患者的体重。如果出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。此外，监测肾功能和水合状态也非常重要，尤其是对于老年人和肾功能受损的患者。

价格参考

曲非肽的价格因地区和供应商而异。美国阿卡迪亚公司的曲非肽规格为200mg/ml，价格大约为31,050美元一瓶。武汉敬康恩生物医药科技有限公司提供的曲非肽价格为每克需询单。患者在购买时应咨询当地药店或医院的具体价格。