琥珀酸他舒格替尼（Tasfygo）是一种新型的靶向治疗药物，主要用于治疗携带 FGFR2 基因融合或重排的不可切除胆道癌患者。该药物由日本知名医药集团卫材株式会社研发，于 2024 年 9 月 24 日在日本获得上市许可。本文将详细介绍琥珀酸他舒格替尼的适应症和用法用量，帮助患者更好地了解和使用这一创新药物。

适应症

琥珀酸他舒格替尼的适应症为治疗化疗后病情进展的、携带 FGFR2 基因融合或重排的不可切除胆道癌患者。这类患者通常在接受传统化疗后仍无法控制病情进展，因此需要更为精准的靶向治疗。琥珀酸他舒格替尼通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的选择性酪氨酸激酶活性，从而达到抑制肿瘤生长的目的。

适应靶点

琥珀酸他舒格替尼主要作用于 FGFR1、FGFR2 和 FGFR3 这三个靶点。这些靶点在多种癌症中起着关键作用，特别是在胆道癌中，FGFR2 基因融合或重排的频率较高。通过抑制这些靶点，琥珀酸他舒格替尼能够有效地阻止肿瘤细胞的增殖和扩散。

临床效果

多项临床研究显示，琥珀酸他舒格替尼在治疗 FGFR2 基因融合或重排的不可切除胆道癌患者中表现出显著的疗效。一项重要的临床试验结果显示，使用琥珀酸他舒格替尼治疗的患者总体缓解率（ORR）达到了 30.2%，显著高于传统化疗方案。此外，患者的无进展生存期（PFS）也得到了明显延长，这表明琥珀酸他舒格替尼在控制疾病进展方面具有显著优势。

价格信息

目前，琥珀酸他舒格替尼尚未在中国上市，但已在日本成功上市。日本版原研药的规格为 35mg*56 片，价格约为 7,064 美元一盒。由于其在日本的成功上市和显著疗效，未来有望在中国获得批准并上市，以满足更多患者的需求。

用法用量

正确使用琥珀酸他舒格替尼对于确保疗效和减少不良反应至关重要。以下是详细的用法用量指导，供患者参考。

推荐剂量

成人通常每日口服一次 140mg 琥珀酸他舒格替尼，建议空腹服用。医生会根据患者的具体情况适当调整剂量。例如，如果患者出现不良反应，医生可能会降低剂量或暂停给药，以确保患者的安全和疗效。

减量标准

在出现不良反应时，医生可能会逐步降低剂量，具体步骤如下：

• 第一步减量：105mg
• 第二步减量：70mg
• 第三步减量：35mg
• 第四步：停止给药

这些减量标准有助于平衡药物的疗效和患者的耐受性，确保患者能够继续受益于治疗。

不良反应的剂量调整

如果患者出现严重的不良反应，医生会根据具体情况进行剂量调整。常见的不良反应包括高磷血症、干眼症、角膜炎、黄斑水肿等。在治疗过程中，患者应定期进行血清磷浓度检测和眼科检查，以及时发现并处理这些问题。

特殊人群用药

琥珀酸他舒格替尼在某些特殊人群中需要特别注意：

• 孕妇和哺乳期女性：对于孕妇或可能怀孕的妇女，只有在明确评估治疗带来的益处显著超过潜在风险时，才应考虑给予琥珀酸他舒格替尼。哺乳期女性应避免使用该药物，因为药物可能进入乳汁，导致婴儿出现严重副作用。
• 肝功能损害患者：琥珀酸他舒格替尼主要在肝脏中代谢，肝功能受损的患者在使用该药物时可能会面临血液浓度升高的风险。因此，肝功能受损的患者应谨慎使用，并在医生的指导下进行剂量调整或选择其他治疗方案。
• 儿童使用：目前，琥珀酸他舒格替尼在儿童中的安全性和有效性尚不清楚，尚未针对儿童患者进行临床试验。因此，不建议在儿童中使用该药物。

用药注意事项

为了确保琥珀酸他舒格替尼的安全使用，患者在治疗过程中需要注意以下几个方面：

定期监测

在使用琥珀酸他舒格替尼期间，患者应定期进行血清磷浓度检测，以监测高磷血症的发生。同时，定期进行眼科检查，以及时发现并处理可能出现的视网膜脱落等问题。如果患者出现任何眼部异常，应立即就医。

饮食和生活习惯

建议患者在治疗期间保持良好的饮食和生活习惯。避免食用高磷食物，如坚果、奶制品和某些海鲜，以减少高磷血症的风险。同时，保持充足的水分摄入，有助于维持身体的正常代谢。

药物相互作用

琥珀酸他舒格替尼与多种药物可能存在相互作用。例如，它和 M2 是 P-gp 的底物，还抑制 CYP3A、CYP4F12 和 MATE1，并诱导 CYP1A2、CYP2B6 和 CYP3A。因此，患者在使用琥珀酸他舒格替尼时应告知医生正在使用的其他药物，以便医生进行合理的药物管理。

储存方法

琥珀酸他舒格替尼应存放在室温下，避免高温和潮湿。药品的保质期为三年，在用药前应注意药品的质量，避免使用变质的药物。

结语

琥珀酸他舒格替尼作为一种新型的靶向治疗药物，为携带 FGFR2 基因融合或重排的不可切除胆道癌患者带来了新的希望。通过正确的用法用量和注意事项，患者可以在医生的指导下安全、有效地使用这一药物，提高生活质量和延长生存期。