普拉替尼（Pralsetinib），商品名为 GAVRETO，是一种选择性 RET 抑制剂，用于治疗 RET 基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）和 RET 基因突变型的甲状腺癌。本文将详细介绍普拉替尼的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

作用与功效

作用机制

普拉替尼通过选择性抑制 RET 受体酪氨酸激酶的活性，阻止 RET 信号通路的激活，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这一机制使其成为治疗 RET 基因突变相关癌症的有效药物。

适应症

普拉替尼适用于以下情况：

• 经 FDA 批准的检测确认存在 RET 融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
• 需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的 RET 融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。

普拉替尼的疗效已在临床试验中得到验证，能够显著改善患者的生存质量和延长生存期。

主要成分

普拉替尼的主要成分是 Pralsetinib，这是一种淡蓝色、不透明的硬质羟丙基甲基纤维素（HPMC）胶囊。

用法用量

推荐剂量

普拉替尼的推荐剂量为 400mg 口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少 2 小时和服用后至少 1 小时不可进食）。治疗应持续进行，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

剂量调整

针对不良反应的推荐减量方案和剂量调整方案请咨询医学顾问。常见的减量步骤包括将剂量从 400mg 减少到 300mg，必要时再减少到 200mg。

注意事项

在使用普拉替尼时，患者应注意以下几点：

• 避免与强效或中效 CYP3A 诱导剂同时使用，如利福平、苯妥英等，这些药物可能会降低普拉替尼的疗效。如果不可避免，应增加普拉替尼的剂量。
• 避免与强效或中效 CYP3A 抑制剂和/或 P-gp 抑制剂同时使用，如伊曲康唑、克拉霉素等，这些药物可能会增加普拉替尼的暴露量，从而增加不良反应的风险。如果不可避免，应减少普拉替尼的剂量。
• 普拉替尼应储存在 20-25°C 的室温中，避免暴露在极端高温或低温环境中。同时，选择干燥、通风良好的地方存放药物，防止药物受潮。避免阳光直射，可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

副作用

常见不良反应

最常见的不良反应（发生率≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

严重不良反应

最常见的 3-4 级实验室异常（发生率≥2%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。

特殊人群用药

对于特殊人群，普拉替尼的使用有以下注意事项：

• 孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，需告知孕妇用药对胎儿的潜在风险。建议哺乳期妇女在使用本品治疗期间和最后一次给药后 1 周内不要母乳喂养。
• 有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后 2 周内，采取有效的非激素避孕药；建议有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后 1 周内，采取有效的避孕措施。
• 儿童患者：安全性和有效性已在 12 岁及以上 RET 融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需要在医生指导下使用。
• 老年患者：没有明显差异，但在医生指导下使用。
• 肝功能损害患者：轻度肝功能损害患者不需要调整剂量，未在中重度肝功能损害患者中进行研究。

日常注意事项

药物存储

普拉替尼应储存在 20-25°C 的室温中，避免暴露在极端高温或低温环境中。同时，选择干燥、通风良好的地方存放药物，防止药物受潮。避免阳光直射，可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

包装完整性

普拉替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

定期监测

患者在使用普拉替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

药物有效期

普拉替尼的有效期为 24 个月。使用前请检查药品的有效期，过期药品不应使用。

价格信息

普拉替尼的原研药规格为 100mg*120 粒，一盒约为 2384 美元，裸瓶价格约为 2028 美元。老挝卢修斯生产的仿制药，规格为 100mg*120 粒，一盒约为 617 美元。患者可通过医院、药房或者正规的医疗服务机构获得该药，在购买该药时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药、劣药。