普拉替尼（Pralsetinib，商品名 GAVRETO）是一种高效的选择性 RET 抑制剂，由美国罗氏下属公司 Blueprint Medicines 研发，于 2020 年 9 月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，并于 2021 年 3 月 24 日在中国获批上市。普拉替尼主要用于治疗 RET 融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）和 RET 融合阳性或突变的晚期或转移性甲状腺癌。本文将详细介绍普拉替尼的用途、用法用量、贮存方法、不良反应及特殊人群用药注意事项。

普拉替尼基本信息

药品别称

普拉替尼的中文名称为普拉替尼，英文名称为 Pralsetinib，其他别称包括普吉华、普雷西替尼、帕拉西替尼、普雷替尼、GAVRETO。

生产厂家、规格和价格

普拉替尼的原研药由美国安进公司（Amgen）研发。原研药规格为 100mg*120 粒，一盒价格约为 2384 美元，裸瓶价格约为 2028 美元。老挝卢修斯生产的仿制药规格相同，价格约为 617 美元。患者可通过医院、药房或正规的医疗服务机构获得该药，购买时应仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期。

适应症

普拉替尼适用于经 FDA 批准的检测确认存在 RET 融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的 RET 融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。普拉替尼通过抑制 RET 及其下游分子磷酸化，有效抑制表达 RET 基因的肿瘤生长。

用药注意事项

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为 400mg 口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少 2 小时和服用后至少 1 小时不可进食）。患者应继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。针对不良反应的推荐减量方案和剂量调整方案，请咨询医学顾问。

贮存方法

普拉替尼需储存在 20-25°C 的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。普拉替尼应放在原装容器中，密封保存，不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

不良反应

普拉替尼最常见的不良反应（发生率≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。最常见的 3-4 级实验室异常（发生率≥2%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。患者在使用普拉替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，需告知孕妇用药对胎儿的潜在风险，建议哺乳期妇女在使用本品治疗期间和最后一次给药后 1 周内不要母乳喂养。

有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后 2 周内，采取有效的非激素避孕药；建议有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后 1 周内，采取有效的避孕措施。

儿童患者：安全性和有效性已在 12 岁及以上 RET 融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需要在医生指导下使用。

老年患者：没有明显差异，在医生指导下使用。

肝功能损害患者：轻度肝功能损害患者不需要调整剂量，未在中重度肝功能损害患者中进行研究。