普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华（GAVRETO），是由 Blueprint Medicines 和基石药业共同研发的一种口服靶向药物。该药物主要针对携带 RET 基因突变或融合的肿瘤患者，特别是在晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）和非小细胞肺癌（NSCLC）中显示出显著的治疗效果。普拉替尼于 2020 年 9 月 4 日获得美国 FDA 批准，并于 2021 年 3 月 24 日在中国上市，2022 年纳入中国医保。

普拉替尼的基本信息

药物概述

普拉替尼是一种强效且高选择性的 RET 抑制剂，能够有效抑制 RET 融合和突变，包括预测的耐药突变。这种特性使其在治疗 RET 驱动的肿瘤中表现出色。普拉替尼的主要成分为 Pralsetinib，其化学名称为 (顺式)-N-((S)-1-(6-(4-氟苯基)-2-氧代-1,2-二氢吡啶-3-基)乙基)-5-氟-2-甲基-1H-吲哚-7-甲酰胺。

适应症

普拉替尼主要用于以下两种适应症：

• 经 FDA 批准的检测确认存在 RET 融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。
• 需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的 RET 融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。

在临床试验中，普拉替尼展示了卓越的疗效和安全性，显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

价格与医保

普拉替尼的原研药规格为 100mg*120 粒，一盒价格约为 2384 美元，裸瓶价格约为 2028 美元。市场上还存在多款仿制药，例如老挝卢修斯生产的仿制药，规格为 100mg*120 粒，一盒价格约为 617 美元。普拉替尼已在中国上市，并于 2022 年纳入中国医保，患者可以通过医院、药房或正规的医疗服务机构获取该药物。

用药注意事项

贮存方法

为了保证普拉替尼的有效性和安全性，正确的贮存方法非常重要。具体要求如下：

• 温度控制：普拉替尼需储存在 20-25°C 的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮，湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。
• 避光保存：普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

遵循这些贮存要求，可以最大限度地保证药物的质量和疗效。

药物相互作用

普拉替尼与其他药物的相互作用需要特别关注，以避免影响药效或增加副作用的风险。以下是一些常见的药物相互作用：

• CYP3A 强诱导剂：与 CYP3A 强诱导剂（如利福平、利福喷丁、苯妥英、卡马西平、巴比妥、圣约翰草等）联合使用会减少普拉替尼的暴露量，从而降低其疗效。应避免普拉替尼与这些药物联合使用，如不可避免，则需增加普拉替尼的剂量。
• CYP3A 弱诱导剂和抑制剂：与 CYP3A 弱诱导剂或抑制剂的相互作用相对较小，但仍需谨慎监测患者的反应。

在使用普拉替尼期间，建议患者告知医生正在使用的其他药物，以便医生评估潜在的药物相互作用并调整治疗方案。

日常注意事项

除了药物的贮存和药物相互作用外，患者在日常生活中也需要注意一些事项，以确保治疗效果和自身健康：

• 按时服药：严格按照医生的指示和药物说明书的推荐剂量服用普拉替尼，不可随意增减剂量或停药。
• 饮食管理：普拉替尼应在空腹状态下服用，即服用前至少 2 小时和服用后至少 1 小时不可进食。此外，应避免食用可能影响药物吸收的食物。
• 定期复查：定期到医院进行复查，监测病情变化和药物疗效，及时调整治疗方案。
• 注意副作用：密切关注可能出现的副作用，如皮疹、恶心、腹泻、疲劳等，一旦发现异常应及时联系医生。

通过以上措施，患者可以在医生的指导下更好地管理和使用普拉替尼，提高治疗效果和生活质量。