




随着医疗技术的发展,越来越多的创新药物进入市场,为患者带来了新的希望。曲非奈肽(Daybue)trofinetide 是一种用于治疗 Rett 综合征的药物,其在美国阿卡迪亚公司的版本规格为 200mg/ml,价格大约为 310.50 美元一瓶。然而,由于曲非肽尚未在中国上市,市面上也没有仿制药,因此患者在购买时需要特别注意渠道的选择。本文将详细介绍曲非肽的购买渠道及相关注意事项。
最安全可靠的购买渠道是通过官方渠道。美国阿卡迪亚公司是曲非肽的生产商,患者可以通过其官方网站或授权的医疗机构购买。官方网站通常会提供详细的药品信息、购买指南和客服支持,确保患者能够获得正品药物。此外,一些国际药店也提供曲非肽的销售服务,这些药店通常会有专业的药师指导,确保用药安全。
除了官方渠道,一些国际药店也是购买曲非肽的好选择。这些药店通常具有丰富的国际药品采购经验,能够提供正品保证和专业的咨询服务。患者在选择国际药店时,应仔细查看其资质认证和用户评价,确保药品来源可靠。例如,一些知名的国际药店如 iHealthcare、MyMed、和 GlobalPharmacy 都是不错的选择。
无论通过哪种渠道购买,患者都需要先获得医生的处方。医生会根据患者的病情和身体状况,开具合适的剂量和用药方案。患者在购买曲非肽时,应将处方提供给销售人员,以便确认药品的适用性和安全性。此外,医生的处方还可以作为购买凭证,保障患者的合法权益。
根据患者体重,每日早晚两次口服曲非肽,具体剂量应咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用。给药方式包括口服或通过胃造口管给药,通过胃空肠 (GJ) 管给药必须通过 G 端口。患者应使用校准的测量装置,如口服注射器或口服给药杯,以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。
最常见的不良反应是腹泻和呕吐,这些症状在至少 10% 的曲非肽治疗患者中出现,且比安慰剂组高出 2%。如果患者出现腹泻,应通知医护人员,考虑开始止泻治疗并监测水合状态,必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水,需减少剂量、中断或停服曲非肽。监测患者体重,如果出现明显的体重减轻,应减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。
目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据,孕妇应在医生指导下谨慎使用。对于哺乳期妇女,尚无关于母乳中是否存在曲非肽或其代谢物的信息,应综合考虑母乳喂养对婴儿的益处、母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病,以及对母乳喂养婴儿的潜在不良影响。对于 2 岁及以上的儿童患者,曲非肽的安全性和有效性已经得到证实,但对 2 岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年人在使用曲非肽时,应监测肾功能,因为该药物主要通过肾脏排出,老年人的肾功能更容易出现下降。
曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂,当与含有 CYP3A4 的药物联合使用时,血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加,可能导致严重毒性,应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用,血浆中的有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的浓度可能会升高,避免与这些底物同时使用,因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。
开瓶前后,曲非肽口服溶液瓶均应保持直立存放,并在 2°C 至 8°C (36°F 至 46°F) 冷藏保存。不要冷冻曲非肽,盖紧防儿童帽。首次开瓶 14 天后,丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。
曲非肽的有效期为 24 个月。患者在购买和使用时应注意检查药品的有效期,确保药品在有效期内使用。
给药后约 2-3 小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究,口服 12000mg 曲非肽后,体内至少 84% 的给药剂量被吸收。曲非肽与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量 (AUC0-inf) 没有影响,并使曲非肽的峰值血浆浓度 (Cmax) 降低了约 20%。口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为 1.5 小时。曲非肽不被 CYP450 酶显著代谢,肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。
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