曲非奈肽（Daybue），英文名称为 trofinetide，是一种用于治疗 Rett 综合征的药物。本文将详细介绍曲非奈肽的基本信息、适应症、用法用量以及使用过程中的注意事项。

曲非奈肽基本信息

别称和生产厂家

曲非奈肽的中文名称为曲非肽，英文名称为 Daybue，其他别称包括 trofinetide 和 曲非奈肽。该药物由美国阿卡迪亚公司生产，规格为 200mg/ml，价格大约为 31050 美元一瓶。

上市和医保信息

曲非奈肽尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。这意味着患者需要自费购买此药物，且无法享受医保报销。

适应症和靶点

曲非奈肽适用于治疗 Rett 综合征的成人和 2 岁及以上的儿童患者。该药物的作用机制主要通过 IGF-1R 靶点，潜在减轻神经炎症和支持突触功能，从而改善患者的症状。

用药注意事项

推荐剂量和给药方式

根据患者体重，曲非奈肽每日早晚两次口服。具体剂量应咨询专业医生。曲非奈肽可以随或不随食物一起吃。给药方式可以是口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药必须通过 G 端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非奈肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

贮存方法和有效期

开瓶前后曲非奈肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在 2°C 至 8°C（36°F 至 46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非肽。盖紧防儿童帽。首次开瓶 14 天后，丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。该药物的有效期为 24 个月。

常见不良反应和注意事项

最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些反应发生在至少 10% 的曲非肽治疗患者中，且比安慰剂组至少高出 2%。建议患者在开始服用曲非奈肽之前停用泻药，如果出现腹泻，应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

对于孕妇和哺乳期妇女，目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险的数据。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

特殊人群用药

曲非肽治疗 Rett 综合征的安全性和有效性，已在 2 岁及以上的儿科患者中得到证实。对 2 岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。中度或重度肾功能损害者不建议服用曲非肽。

药物相互作用

曲非肽是一种弱 CYP3A4 抑制剂。当曲非肽与含有 CYP3A4 的药物联合使用时，血浆中的 CYP3A4 底物的浓度可能会增加，可能会导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物跟曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽 1B1 和有机阴离子转运多肽 1B3 的浓度可能会升高，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

希望本文能帮助您更好地了解曲非奈肽的基本信息和使用注意事项，确保安全有效地使用该药物。