曲非奈肽（Daybue）是一种用于治疗Rett综合征的新型药物，由美国阿卡迪亚公司生产。该药物于2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个针对Rett综合征的治疗药物。本文将详细介绍曲非奈肽的药理作用、适应症、用法用量以及贮存方法。

一、曲非奈肽基本信息

1. 药物名称

中文名称：曲非奈肽
英文名称：Daybue
其他别称：trofinetide、曲非奈肽

2. 生产厂家与规格

生产厂家：美国阿卡迪亚公司
规格：200mg/ml
价格：大约31050美元一瓶

3. 上市与医保信息

曲非奈肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，目前市面上没有仿制药。

4. 适应症

曲非奈肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性，表现为智力障碍、运动功能受损、语言能力丧失等症状。

5. 作用机制

曲非奈肽是胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的氨基末端三肽的一种新的合成类似物。它通过潜在减轻神经炎症和支持突触功能来改善Rett综合征的核心症状。在中枢神经系统中，IGF-1由两种主要类型的脑细胞分泌，对神经细胞的存活和功能具有重要作用。

二、用药注意事项

1. 用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体剂量请咨询专业医生。曲非奈肽可以随或不随食物一起吃。首次开瓶后14天内未使用的曲非奈肽口服液应丢弃。

2. 给药方式

曲非奈肽可以口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠（GJ）管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非奈肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。

3. 不良反应

最常见的不良反应（发生在至少10%的曲非奈肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%）是腹泻和呕吐。如果出现这些症状，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。

4. 特殊人群用药

【孕妇】目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险的数据。
【哺乳期妇女】尚无关于母乳中是否存在曲非奈肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响信息。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非奈肽的临床需求、曲非奈肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。

5. 贮存方法

开瓶前后曲非奈肽口服溶液瓶均要保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非奈肽。盖紧防儿童帽。

6. 有效期

曲非奈肽的有效期为24个月。

以上信息仅供参考，具体用药请遵医嘱。如有任何疑问或不适，请及时咨询医生。