替西木单抗（Tremelimumab，商品名Imjudo）是一种全人源IgG2单克隆抗体，靶向细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4），通过阻断CTLA-4与其配体B7分子的结合，解除T细胞活化的免疫检查点抑制，从而增强抗肿瘤T细胞应答。该药由英国阿斯利康公司研发，于2022年10月21日获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，成为全球首个获批用于不可切除肝细胞癌（uHCC）一线治疗的CTLA-4抑制剂联合方案核心组分。其获批依据为关键性III期HIMALAYA研究——该试验显示，与标准靶向药索拉非尼相比，单次300 mg启动剂量替西木单抗联合度伐利尤单抗（STRIDE方案）可使患者死亡风险降低22%，中位总生存期（OS）达16.4个月，三年生存率达30.7%，且未显著增加严重肝毒性或出血事件，对基础肝功能储备较差的晚期肝癌患者具有重要临床价值。

替西木单抗的FDA中文说明书

适应症与批准依据

FDA批准替西木单抗仅限联合用药：其一为与度伐利尤单抗联用，适用于既往未接受过全身治疗的成人不可切除肝细胞癌（uHCC）患者；其二为与度伐利尤单抗及铂类化疗联用，适用于无EGFR敏感突变或ALK基因重排的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。两项适应症均基于确证性III期临床试验——HIMALAYA研究（uHCC）和POSEIDON研究（NSCLC），数据发表于《新英格兰医学杂志》等权威期刊，具备高等级循证支持。

规格与给药方式

替西木单抗注射液为澄清至微乳白色、无色至微黄色溶液，含药浓度恒定为20 mg/mL。市售规格包括25 mg/1.25 mL（单剂量小瓶）和300 mg/15 mL（单剂量小瓶）。给药须经静脉输注，全程不少于60分钟。在STRIDE方案中，仅需单次300 mg静脉推注，随后启用度伐利尤单抗维持治疗；在NSCLC联合方案中，则按体重计算，每三周一次，共四周期，之后调整为每四周一次。

价格与可及性

根据美国市场公开信息，300 mg/15 mL规格单支参考售价约为3,400美元（按当前汇率折算，原价约235,200元人民币）。该药品尚未在中国大陆获批上市，亦未纳入国家医保目录，目前仅可通过合规跨境医疗路径在部分境外地区（如中国香港）获得临床使用。

用药与日常注意事项

储存与配制要求

药品须冷藏保存于2°C至8°C环境，原包装避光，严禁冷冻或剧烈摇晃。稀释后应立即使用，若需暂存，可在室温（不超过25°C）下放置不超过4小时，或于2°C–8°C冷藏不超过24小时。配制过程须由专业医护人员在无菌条件下完成，避免与其他药物混合输注。

安全性监测重点

97.4%接受STRIDE方案的患者报告至少一次不良反应，其中50.5%出现≥3级毒性。最需关注的免疫相关不良事件包括甲状腺功能异常、皮疹、结肠炎、垂体炎及肝酶升高。用药期间须每2–4周监测甲状腺功能、肝肾指标、血糖及垂体激素水平；出现严重腹泻、持续发热、视力改变或黄疸时，须即刻评估并启动糖皮质激素干预。

特殊人群用药提示

尚无充分数据支持妊娠期或哺乳期女性使用；育龄期患者用药期间及末次给药后至少4个月内应采取高效避孕措施。儿童用药安全性与有效性尚未确立。老年患者（≥65岁）无需调整剂量，但需更密切观察免疫毒性累积风险。Child-Pugh B或C级肝功能不全者禁用，仅限Child-Pugh A级患者使用。