曲非奈肽是一种用于治疗Rett综合征的药物，适用于成人和2岁及以上儿童患者。该药物通过减少神经炎症和支持突触功能来改善症状，其商品名为Daybue，别名包括曲非肽、trof inetide等。美国阿卡迪亚公司版本的曲非奈肽价格约为31050美元一瓶，规格为200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液。药物需在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存，不要冷冻，保持直立存放。

曲非奈肽的用法用量

曲非奈肽的正确使用对治疗效果至关重要，需严格遵循推荐剂量和用药方法。

推荐剂量

曲非奈肽的剂量根据患者体重确定，具体如下： - 体重9kg至不足12kg：5000mg(25ml)，口服，每日两次 - 体重12kg至不足20kg：6000mg(30ml)，口服，每日两次 - 体重20kg至不足35kg：8000mg(40ml)，口服，每日两次 - 体重35kg至不足50kg：10000mg(50ml)，口服，每日两次 - 体重50kg及以上：12000mg(60ml)，口服，每日两次

给药方式

曲非奈肽可口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。用药时应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量和递送处方剂量。家用测量杯不适合作为测量工具。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。

用药说明

曲非奈肽可以随餐或空腹服用，每日两次，早晚各一次。若漏服一剂，不可追加剂量补服，需等待并按原定计划服用下一剂。若服药后发生呕吐，不可追加剂量补服，需等待并按原定计划服用下一剂。给药后约2-3小时达到最大药物浓度，口服曲非肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。

曲非奈肽在健康受试者中口服后，体内至少84%的给药剂量被吸收，与高脂肪膳食共同给药的效果对曲非肽的总暴露量(AUC0-inf)没有影响，但会使曲非肽的峰值血浆浓度(Cmax)降低了约20%。该药物不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是曲非肽消除的重要途径。

用药注意事项

曲非奈肽的使用需注意可能的不良反应和特殊用药情况，以确保用药安全。

不良反应

最常见的不良反应(发生在至少10%的曲非奈肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%)是腹泻和呕吐。建议患者在开始服用曲非奈肽之前停用泻药，如出现腹泻，应及时通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非奈肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非奈肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险数据。哺乳期妇女尚无关于母乳中是否存在曲非奈肽或其代谢物的信息，对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非奈肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。曲非奈肽适用于2岁及以上儿童，不适用于2岁以下儿童。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，当与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物浓度可能会增加，可能导致严重毒性，应密切监测底物血浆浓度的微小变化。如果其他药物与曲非肽合用，血浆中的有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3的浓度可能会升高，避免与有机阴离子转运多肽1B1和有机阴离子转运多肽1B3底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重毒性。

曲非奈肽的贮存有效期为24个月，开瓶前后曲非肽口服溶液瓶均需保持直立存放，避免冷冻。患者在用药过程中应定期与医生沟通，确保用药安全有效，及时处理可能出现的不良反应。曲非奈肽尚未在中国上市，尚未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。患者在使用前应咨询专业医生，根据个体情况确定用药方案。