培米替尼（Pemigatinib，商品名Pemazyre）是一种高效选择性的FGFR1/2/3小分子口服抑制剂。这种药物在中国的胆管癌治疗领域具有重要地位，为特定类型的胆管癌患者提供了新的治疗选择。培米替尼通过靶向抑制FGFR2的活性，阻止癌细胞的生长和扩散，从而达到治疗目的。

培米替尼的作用机制和适应症

作用机制

培米替尼属于激酶抑制剂类药物，主要通过阻断特定的激酶活性来发挥作用。这些激酶在癌细胞的生长和扩散过程中起着关键作用，它们通过传递信号促进癌细胞的繁殖。培米替尼能够精确识别并抑制这些异常激酶的活性，从而干扰癌细胞的生长周期，达到阻止或减缓癌细胞扩散的目的。

适应症

培米替尼主要用于治疗已接受过治疗但病情仍进展，并且肿瘤具有FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。此外，它还被用于治疗某些类型的骨髓淋巴瘤（MLN），这是一种血癌。培米替尼为那些其他治疗方法未能取得良好效果或病情复发的患者提供了新的治疗选择。

临床试验结果

临床试验表明，培米替尼在特定患者群体中能够有效缩小肿瘤，提高病情控制率。一项关键的临床试验显示，培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者中，客观缓解率为36%，中位缓解持续时间为8.1个月。这些数据为培米替尼的有效性和安全性提供了有力支持。

培米替尼为特定胆管癌患者提供了新的治疗选择，但需要在医生的指导下进行治疗。患者应定期进行检查，以监测药物的效果和副作用。

用药注意事项和日常管理

用药指导

培米替尼的推荐剂量为13.5毫克，每日一次口服给药，连续服用14天，随后停药7天，每21天为一个治疗周期，持续治疗直到疾病进展或出现不可耐受的毒性。建议在服药日大约同一时间段服药，本品可空腹或随餐口服。须整片吞服，请勿压碎、咀嚼、切开或溶解药片后服用。如果漏服时间超过4小时或更久的时间，或服药后出现呕吐，当日无需补服，于下一次服药时间服用处方剂量的药物即可。

常见副作用及其处理

培米替尼的常见副作用包括高磷血症、低磷血症、口腔干燥、味觉改变、脱发和眼部症状等。如果患者出现严重的不良反应，如视力突然变化或其他严重症状，应立即联系医生。对于高磷血症，当血清磷酸盐水平超过5.5 mg/dL时，应监测高磷血症并开始低磷饮食。如果血清磷酸盐水平超过7 mg/dL，则启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用培米替尼。

特殊人群用药

在老年人群中，未观察到安全性或有效性的总体差异。孕妇服用培米替尼可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用培米替尼。建议具有生育能力的女性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。同时，告知有女性生育伴侣的男性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

患者在使用培米替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

培米替尼为特定类型的胆管癌患者提供了新的治疗选择，但在使用过程中需密切关注药物的副作用和患者的个体差异，以确保最佳的治疗效果。