培米替尼（Pemazyre）是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，主要适用于治疗具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者。这款药物的问世为这类癌症患者提供了新的治疗选择，显著改善了他们的预后和生活质量。

培米替尼的功效与适应症

主要功效

培米替尼是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，能够特异性地抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性。通过阻断这些受体的信号传导，培米替尼可以抑制肿瘤的生长和扩散，从而达到治疗效果。研究表明，培米替尼在多种临床试验中表现出良好的疗效和安全性。

适应症

培米替尼主要用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。在使用培米替尼之前，患者需要通过验证过的检测方法确认其肿瘤携带FGFR2融合或重排。这种基因检测通常在医院或实验室进行，以确保结果的准确性。

治疗效果

培米替尼在临床试验中显示出显著的疗效。一项关键的II期临床试验显示，培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者中，客观缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月。此外，培米替尼还能够延长患者的无进展生存期，提高生活质量和生存率。

用药注意事项

眼部毒性

培米替尼可能导致眼部毒性，包括视网膜色素上皮脱离（RPED）、干眼症等。患者在开始使用培米替尼之前应进行一次全面的眼科检查，包括OCT（光学相干断层扫描）。在治疗期间，特别是在头6个月内，每2个月进行一次眼科检查，此后每3个月检查一次。如果出现视觉症状，应立即转诊进行眼科评估，并每3周进行一次随访，直至症状缓解或停用培米替尼。

高磷酸盐血症与软组织矿化

培米替尼可能导致高磷血症，进而引起软组织矿化、皮肤钙化和非尿毒症性钙化。当血清磷酸盐水平超过5.5 mg/dL时，应监测高磷血症并开始低磷饮食。如果血清磷酸盐水平超过7 mg/dL，应启动降磷治疗，并根据高磷血症的持续时间和严重程度暂停、减少剂量或永久停用培米替尼。

胚胎-胎儿毒性

孕妇服用培米替尼可能会对胎儿造成伤害。因此，建议具有生育能力的女性患者在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。同时，有女性生育伴侣的男性患者也应在使用培米替尼治疗期间及最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

药物相互作用

培米替尼与强效或中效CYP3A诱导剂合并使用可降低培米替尼的血浆浓度，可能降低其疗效。因此，应避免合并使用培米替尼与这些药物。如果无法避免，应密切监测患者的反应并调整剂量。同样，培米替尼与强效或中效CYP3A抑制剂合并使用可增加培米替尼的血浆浓度，可能增加不良反应的发生率和严重程度。在这种情况下，也应避免合并使用或调整剂量。

培米替尼的价格因不同版本和规格而异。老挝卢修斯版的培米替尼规格为4.5 mg * 14片，价格为124美元；巴拉圭博克龙药厂版的培米替尼规格为4.5 mg * 21粒，价格为391美元；港版培米替尼规格为13.5 mg * 14片，价格为9,536美元。患者可以根据自身情况选择合适的版本。