Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）是一种靶向DNase I的重组人脱氧核糖核酸酶，自1993年12月31日获美国FDA批准上市以来，已成为囊性纤维化（CF）患者长期管理的重要治疗选择。该药通过水解气道中过量积聚的细胞外DNA，显著降低痰液黏稠度，改善气道清除能力，从而减少肺部感染频率、延缓肺功能下降。然而，截至2026年2月，该药物尚未在中国大陆完成注册审批流程，未获得国家药品监督管理局（NMPA）上市许可，亦未纳入国家医保目录，国内医疗机构与零售药房均无合法供应渠道。

Pulmozyme（阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂）在国内上市了吗

该问题的答案明确而统一：尚未上市。这一结论在多个权威信息源中高度一致——搜狐网、药直供官网、阿法脱氧核糖核酸酶专题资料均指出，Pulmozyme目前未在中国获批，无国产仿制药，亦无进口注册证号。其原研厂商为瑞士罗氏（Roche），规格为2.5 mg/2.5 mL单剂量安瓿，每盒含30支，国际参考价格约为1350美元。该定价反映其生物制剂属性及冷链运输、无菌灌装等高工艺要求，但价格本身不构成准入前提，核心障碍仍在于临床数据本地化提交、桥接研究设计及审评排期等监管环节。

适应症明确，临床价值突出

本品适用于儿童及成人囊性纤维化患者的联合维持治疗，尤其对用力肺活量（FVC）≥预测值40%者，每日一次2.5 mg吸入可显著降低需静脉抗生素干预的急性呼吸道感染发生率。多项Ⅲ期试验证实，持续用药12个月后，患者FEV₁平均提升7–10%，住院天数减少约22%。其作用机制直接针对CF病理核心——中性粒细胞坏死后释放的DNA网状结构，属精准干预范式。

审批现状受疾病认知与市场结构双重影响

囊性纤维化在我国属罕见病，年新发诊断病例有限，但真实患病人数被严重低估。因缺乏新生儿筛查普及与专科诊疗网络，大量患者确诊延迟，误诊为哮喘或慢支。加之国内尚无同类DNase I类吸入制剂获批，监管机构对生物类似物评价路径、雾化递送一致性验证标准仍在完善中，客观上延长了审评周期。

未来可期，政策环境持续优化

随着《罕见病诊疗指南（2023年版）》落地、CDE对经口吸入制剂技术指导原则的密集发布，以及真实世界研究支持路径的开放，具备完整全球临床数据的创新吸入剂正获得更高效审评通道。Pulmozyme作为CF领域循证等级最高的生物吸入剂之一，已列入多省市“急需境外新药”早期沟通清单，有望在未来2–3年内启动中国桥接试验或真实世界证据补充申报。

用药与日常注意事项

即便当前无法在国内常规获取，了解其规范使用逻辑对临床医生、患者家庭及药学服务人员仍具现实意义。所有操作必须严格遵循原研说明书要求，任何偏差均可能影响药效或诱发不良反应。

严格检查与即用即弃

每次使用前须轻压安瓿检查是否泄漏；溶液必须为透明无色，若出现浑浊、变色或颗粒物，立即废弃。开封后必须单次用尽整支，不可分次使用，亦不可冷藏保存后复用。

专用雾化，禁止混配

仅允许使用经验证的喷射雾化器（如Pari LC Plus）或振动筛孔雾化器（如eRapid）。严禁与支气管扩张剂、糖皮质激素等其他吸入药物在同一雾化杯中混合——理化不相容可能导致蛋白聚集、酶活性丧失或气溶胶粒径异常，削弱疗效并增加喉部刺激风险。

全程冷链与避光贮存

未开封产品须置于2°C至8°C冰箱内，始终保留在原铝箔袋中防光防潮。运输途中若暴露于22°C–28°C环境超60小时，整批失效。有效期为24个月，过期即弃，不得延用。