截至目前（2026年2月），阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme，通用名：dornase alfa）尚未在中国大陆正式获批上市。该药由Genentech公司研发，是全球首个被美国FDA批准用于囊性纤维化（CF）患者黏液溶解治疗的重组人脱氧核糖核酸酶I（DNase I）制剂。根据国家药品监督管理局（NMPA）公开数据库及多份权威信息源确认，Pulmozyme未提交中国境内注册申请，亦未进入临床试验公示目录或优先审评通道。因此，国内所有公立医疗机构、连锁药房及常规处方渠道均无法提供该药品。

Pulmozyme(阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂)在国内上市了吗?怎么购买

该问题的核心在于理解当前药品监管路径与患者实际可及性之间的客观落差。Pulmozyme虽在欧美、加拿大、澳大利亚等数十个国家已上市二十余年，并被纳入当地囊性纤维化标准治疗指南，但其在中国的注册进程仍处于空白状态。这并非技术或疗效原因所致，而是受制于罕见病药物审评资源分配、本土临床数据积累不足及适应症人群基数极小等多重现实因素影响。

上市状态明确：未获批、未进口、无仿制

全部现有资料一致表明：Pulmozyme未获得NMPA进口药品注册证；未列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》；国内无任何企业开展其原料药合成、制剂开发或生物类似药研究；市场上不存在合法流通的原研或仿制版本。知识库中多份来源（[1][2][3][4][5]）反复印证此结论，具有一致性与时效性。

规格与价格透明：单盒30支装，约1350美元

该药标准规格为2.5mg/2.5mL单剂量安瓿，每盒含30支。国际主流市场参考售价约为1350美元/盒（不含税费、运费及诊疗服务费）。需注意，该价格为出厂级标价，不包含雾化设备、配套耗材及专业用药指导所产生的附加成本。由于未在中国注册，所有跨境获取行为均不属于“正规购药”，亦不享受医保报销或医院药事管理保障。

获取途径受限：无官方授权渠道

目前中国大陆不存在经药监部门批准的Pulmozyme供应主体。医院药房、互联网医院处方平台、实体药店均无库存及销售资质。患者若确有临床需求，仅能通过符合目的地国法律的个人自用方式，在境外完成处方开具与药品采购，再依海关规定申报携带或邮寄入境。此过程涉及医学评估、跨国处方协调、冷链运输合规性及使用前效期核查等复杂环节，须由具备资质的医疗团队全程参与。

该现状短期内难以改变。囊性纤维化在我国属超罕见病，确诊患者数量极少，缺乏推动加速审评的流行病学基础与政策杠杆。未来是否启动注册，取决于临床急需程度评估、真实世界证据积累及药企商业决策等综合因素。

用药与日常注意事项

即便在可获取的前提下，Pulmozyme的规范使用亦有严格前提。其作用机制高度依赖蛋白结构完整性与吸入递送效率，任意环节偏差均可能导致疗效下降或不良反应发生。

使用前必须检查溶液性状

每次使用前应轻压安瓿观察是否泄漏；目视确认药液为透明无色溶液。若出现混浊、沉淀、变色或异物，立即丢弃。开封后必须单次用完，不可分次使用或冷藏保存再用。

严禁与其他药物混合雾化

不得将Pulmozyme与支气管扩张剂、糖皮质激素或其他吸入制剂共置于同一雾化器中。混合可能引发蛋白变性、活性丧失或产生未知理化反应。必须单独使用专用雾化装置，并严格遵循制造商清洁消毒规程。

贮存条件严苛，全程冷链不可中断

未开封药品须置于2°C至8°C冷藏环境，始终保留在原装铝箔袋内避光防热。运输中若暴露于22°C至28°C室温超过60小时，即视为失效，禁止使用。有效期为24个月，过期产品不可启用。

该药适用于FVC≥预测值40%的囊性纤维化患者，每日一次，每次2.5mg。推荐使用经验证的喷射雾化器或振动筛孔雾化器，禁用超声雾化设备。eRapid系统仅适用于能配合口吸的儿童及成人，面罩给药者须选用兼容型号。