特立氟胺（teriflunomide）是一种靶向免疫调节剂，于全球范围内被批准用于复发型多发性硬化症（MS）的疾病修正治疗。作为首个获批的口服DMT药物之一，其通过选择性抑制线粒体酶二氢乳清酸脱氢酶（DHODH），阻断活化淋巴细胞所需的嘧啶从头合成，从而降低中枢神经系统炎症反应与脱髓鞘损伤。该药已在中国上市并纳入国家医保目录，显著提升了患者可及性与治疗依从性。

特立氟胺的临床用药核心信息

适应症

特立氟胺适用于成人复发型多发性硬化症，涵盖临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型多发性硬化（RRMS）以及活动性继发进展型多发性硬化（SPMS）。III期TEMSO和TOWER研究证实，其可显著减少年复发率、延缓残疾进展，并降低MRI新发或扩大病灶数量。该药不适用于原发进展型MS（PPMS）或非活动性SPMS患者。

用法用量

推荐剂量为每日一次口服7mg或14mg，无需根据体重或年龄调整。片剂可空腹或随餐服用，食物不影响整体暴露量，但进食后生物利用度略有下降。目前市售规格包括7mg（淡绿蓝灰色六角形片）和14mg（淡蓝色五角形片），每片分别含对应剂量的特立氟胺活性成分。原研药由法国赛诺菲生产，定价约372美元/盒（14mg×28片）；印度Natco仿制药约为96美元/盒（14mg×30片）。

不良反应

常见不良反应（发生率＞10%且高于安慰剂组≥2%）包括头痛、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、腹泻、脱发、恶心。其他较常见反应有感觉异常、关节痛、皮疹、肌痛、中性粒细胞减少及白细胞计数降低。严重风险包括肝毒性（可致急性肝衰竭）、骨髓抑制（如重度中性粒细胞减少）、超敏反应（含Stevens-Johnson综合征）、周围神经病变、血压升高及间质性肺病。ALT升高是导致停药的最主要原因（7mg组3.3%，14mg组2.6%）。

用药与日常管理关键注意事项

基线评估与动态监测

用药前须完成6个月内肝功能检查（ALT、AST、胆红素）及全血细胞计数（CBC）。启动治疗后前6个月须每月监测ALT；若ALT持续＞3倍正常上限（ULN）且伴胆红素升高，应立即停药并启动加速清除程序（考来烯胺或活性炭）。血压应在用药前测量，并在治疗期间规律随访，尤其对已有高血压病史者。

特殊人群禁忌与限制

妊娠期及哺乳期妇女禁用。有生育潜力的女性用药前须确认未孕，并在治疗期间及停药后至少2年（或加速清除后）采取高效避孕措施。重度肝损伤患者禁用；轻中度肝损伤者无需调整剂量。肾功能损害（包括终末期肾病）患者亦无需调整剂量。10岁以下儿童、65岁以上老年患者的安全性与有效性尚未确立，不推荐使用。

药物相互作用与生活提示

特立氟胺蛋白结合率高（＞99%），与华法林、甲氨蝶呤等高蛋白结合药物联用时需谨慎。避免与已知肝毒性药物（如异烟肼、氟康唑）合用。服药期间应避免饮酒，定期进行视力与神经系统症状自我观察。若出现黄疸、持续乏力、发热、皮疹或呼吸困难，须即刻就医。