曲非肽（Daybue，Trofinetide，曲非奈肽）是一种用于治疗Rett综合征的药物，适用于2岁及以上的儿童和成人患者。目前，该药物尚未在中国正式上市，也未进入中国医保目录，国内市场上没有合法销售的渠道。患者和家属需了解其基本情况，避免通过非正规途径获取药物，以确保用药安全。

曲非肽/曲非奈肽的基本情况

药物基本信息与别称

曲非肽的中文名称为曲非肽，英文名称为Daybue，其他别称包括trof inetide和曲非奈肽。该药物适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者，主要作用于IGF-1R靶点。主要成分为曲非奈肽，剂型为口服溶液剂，规格为200mg/ml，呈现粉红色到红色的草莓味溶液。曲非肽口服溶液剂型为200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液，便于患者服用。

价格与市场供应情况

美国阿卡迪亚公司版本：规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。润凯制药版本：规格为1g/瓶，价格约为15000美元。曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有合法的国内销售渠道。患者无法通过国内正规医院或药店获取该药物，需关注药物的最新进展，避免通过非正规途径获取药物，以免造成健康风险。

适应症与作用机制

曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。其作用机制为针对IGF-1R靶点，是一种肽类药物，通过调节相关信号通路发挥治疗作用。曲非肽的推荐剂量根据患者体重，每日早晚两次口服，具体剂量需咨询专业医生。曲非肽可以随或不随食物一起服用，但需使用药房提供的校准测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量剂量。

用药注意事项

给药方式与剂量管理

曲非肽可以口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应从药房获得校准的测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量曲非肽和提供规定剂量。家用量杯不适合作为测量工具。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。曲非肽口服溶液需在2°C至8°C(36°F至46°F)冷藏保存，不要冷冻，盖紧防儿童帽，确保药物稳定性。

常见不良反应与应对措施

最常见的不良反应(发生在至少10%的曲非肽治疗患者中，比安慰剂组至少高出2%)是腹泻和呕吐。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药，如果出现腹泻，应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量，中断或停服曲非肽。监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应减少剂量，中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药考量

曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性，已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险的数据。哺乳期妇女需权衡母乳喂养对婴儿的益处与母亲用药需求。曲非肽主要通过肾脏清除，不建议中度或重度肾功能损害者服用。该药物在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时，给药后约2-3小时达到最大药物浓度。