曲非肽（Daybue，别称曲非奈肽、trof inetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，目前尚未在中国上市。根据最新信息，曲非肽由美国阿卡迪亚公司研发，规格为200mg/ml，价格约为31050美元一瓶。该药物尚未进入中国医保体系，市场上也不存在仿制药。曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者，其主要作用靶点为IGF-1R，是一种口服溶液剂。

曲非肽的国内上市情况

曲非肽的基本信息

曲非肽的英文名称为Daybue，其他别称包括trof inetide和曲非奈肽。它是一种口服溶液剂，性状为200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液。曲非肽的主要成分为曲非奈肽，适应靶点为IGF-1R，适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。曲非肽的剂型为口服溶液剂，需在2°C至8°C冷藏保存，避免冷冻。开瓶后需在14天内使用完毕。

曲非肽的适应症

曲非肽专门用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女性儿童，表现为智力障碍、运动功能退化和社交能力下降等症状。曲非肽通过作用于IGF-1R靶点，可能有助于改善Rett综合征患者的症状。目前，曲非肽在美国已获批上市，但尚未获得中国国家药品监督管理局的批准。

曲非肽的市场情况

曲非肽尚未在中国上市，也未进入中国医保目录。目前市面上没有曲非肽的仿制药。该药物在美国由阿卡迪亚公司生产，价格约为31050美元一瓶。由于尚未在中国获批上市，中国患者无法通过正规渠道获取该药物。曲非肽的市场准入进展需要关注国家药品监督管理局的审批动态。值得注意的是，曲非肽与另一种药物非奈利酮（可申达）不同，后者已在中国上市并进入医保，但两者是完全不同的药物。

曲非肽的用药注意事项

用药剂量与方法

曲非肽的推荐剂量根据患者体重，每日早晚两次口服。药物可以随或不随食物一起服用。给药方式可以是口服或通过胃造口管给药，通过胃空肠(GJ)管给药必须通过G端口。应使用药房提供的校准测量装置，如口服注射器或口服给药杯，以准确测量药物剂量。家用量杯不适合作为测量工具。首次开瓶14天后，需丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

不良反应及处理

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些不良反应在至少10%的曲非肽治疗患者中发生，且比安慰剂组至少高出2%。建议患者在开始服用曲非肽之前停用泻药。如果出现腹泻，患者应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态，必要时补充水分。如果发生严重腹泻或怀疑脱水，需减少剂量、中断或停服曲非肽。同时，应监测患者体重，如果出现明显的体重减轻，应考虑减少剂量、中断治疗或停服曲非肽。

特殊人群用药

曲非肽治疗Rett综合征的安全性和有效性，已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。曲非肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。由于该药物主要通过肾脏排出，老年人的肾功能更容易出现下降，如果给老年人服用曲非肽，需要监测老年人的肾功能。曲非肽不建议中度或重度肾功能损害者使用。关于孕妇和哺乳期妇女使用曲非肽的安全性数据尚不充分，母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处，应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿存在的任何潜在不良影响一起考虑。