伊米苷酶（Cerezyme）是一种通过基因重组技术生产的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，主要适用于治疗戈谢病。戈谢病是一种由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的遗传性疾病，可引起多种临床症状，如贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等。本文将详细介绍伊米苷酶的适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

适应症与用法用量

适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该病可导致以下一种或多种情况：贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。伊米苷酶能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而改善患者的临床症状。

用法用量

使用伊米苷酶治疗应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周1次。体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

药物准备与使用说明

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

• 根据个别患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
• 将10.2mL注射用无菌水缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
• 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒（描述为薄的半透明纤维）絮凝，不影响产品质量。

在完成上述步骤后，体重18kg及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18kg的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。

用药注意事项

一般注意事项

多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或是出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。

特殊人群用药

孕妇：目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性I型戈谢病的风险。

哺乳期妇女：现有的已发表的文献表明，在母乳中立即输注亚胺基糖酶后，会出现少量的亚胺基糖酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及imigluc酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。

儿童使用：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实，这种疾病导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

不良反应

成人报告的不良反应包括背痛、寒战、头晕、疲劳、头痛、过敏反应、恶心、发热和呕吐。2岁及以上儿童患者报告的不良反应与成人相似。在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶和这些症状的因果关系。

药物相互作用

尚未进行临床药物相互作用研究。虽然目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

伊米苷酶的上市价格为364美元一盒，每盒含400U/10ml。该药品已经在中国上市，但未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

贮存方法

伊米苷酶应储存在2-8℃避光保存和运输。如果重组的伊米苷酶小瓶不立即使用，在室温下保存68°F至77°F（20°C至25°C）或在36°F至46°F（2°C至8°C）下冷藏12小时。稀释后，在36°F至46°F（2°C至8°C）冷藏保存时，伊米苷酶可稳定保存24小时。

有效期

伊米苷酶的有效期为36个月。

总结

伊米苷酶是一种重要的治疗戈谢病的药物，通过特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，改善患者的临床症状。患者在使用过程中应注意药物的正确准备和使用方法，以及特殊人群的用药注意事项。如有任何疑问，应及时咨询专业医生。