伊米苷酶(Cerezyme)的适应症和用法用量

伊米苷酶(Cerezyme)是一种基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶类似物，主要应用于治疗I型戈谢病。该药物能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而改善患者的临床症状。本文将详细介绍伊米苷酶的适应症和用法用量。

1. 适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者，该病可导致以下一种或多种情况：

• 贫血：患者常表现为皮肤苍白、乏力、心慌等症状。
• 血小板减少症：患者容易出现瘀斑、出血倾向等问题。
• 骨骼疾病：包括骨痛、骨折等。
• 肝脾肿大：肝脏和脾脏增大，可能导致腹部不适。

2. 用法用量

伊米苷酶的使用应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。具体的用法用量如下：

1. 剂量调整：用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度，推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每两周一次。
2. 输注时间：体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。
3. 配制方法：伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：
   1. 确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
   2. 将10.2mL注射用无菌水缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
   3. 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
   4. 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
   5. 立即用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒(描述为薄的半透明纤维)絮凝，不影响产品质量。

在使用伊米苷酶的过程中，医生会根据患者的反应和病情变化调整剂量和输注频率，以达到最佳治疗效果。

用药注意事项

正确使用伊米苷酶不仅能够有效治疗I型戈谢病，还需要注意一些重要的事项，以保障患者的安全和疗效。

1. 特殊人群用药

不同人群在使用伊米苷酶时需特别注意：

• 孕妇：目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性I型戈谢病的风险。
• 哺乳期妇女：现有的已发表的文献表明，在母乳中立即输注亚胺基糖酶后，会出现少量的亚胺基糖酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及imigluc酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。
• 儿童使用：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实，这种疾病导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

2. 药物相互作用

目前尚未进行临床药物相互作用研究。虽然尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

3. 不良反应及处理

在使用伊米苷酶的过程中，可能会出现一些不良反应，需要注意以下几点：

• 过敏反应：约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。但并不是所有出现过敏症状的患者都能检出IgG抗体。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。
• 其他不良反应：包括肺动脉高压和肺炎。这些症状为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶和这些症状的因果关系。应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉高压。

对于出现不良反应的患者，医生会根据具体情况调整治疗方案，必要时采取相应的支持治疗措施。

4. 储存条件

伊米苷酶需在2-8℃的条件下避光保存和运输。药物的有效期为36个月，患者在使用前应仔细检查药品的有效期，确保药物的质量。

以上内容旨在帮助患者更好地了解伊米苷酶的适应症和用法用量，以及在使用过程中需要注意的事项。希望患者能够在医生的指导下合理使用伊米苷酶，获得最佳的治疗效果。