伊米苷酶（Cerezyme）是一种通过基因重组技术生产的β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物，主要用于治疗1型戈谢病。该药物能特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而缓解戈谢病的症状。以下是伊米苷酶的详细说明书，包括适应症、用法用量、不良反应和注意事项。

适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。1型戈谢病是一种由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的遗传性疾病，可能导致以下一种或多种症状：贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。伊米苷酶通过补充体内缺乏的酶，帮助患者缓解这些症状。

具体适应症

1. **贫血**：伊米苷酶可以帮助增加红细胞数量，改善贫血症状。

2. **血小板减少症**：通过促进血小板生成，减少出血风险。

3. **骨骼疾病**：减轻骨痛和骨病变，提高患者的生活质量。

4. **肝脾肿大**：缩小肝脾体积，减少器官功能障碍。

适用人群

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。对于2岁以下的儿童患者，伊米苷酶的安全性和有效性尚未得到证实，因此不建议使用。

用法用量

伊米苷酶的使用应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周1次。

剂量调整

1. **轻度症状**：初始剂量通常为2.5U/kg，每周一次。根据患者的反应和耐受性，医生可能会逐渐增加剂量。

2. **中度症状**：初始剂量通常为15U/kg，每两周一次。根据病情变化，医生可能会调整剂量和频率。

3. **重度症状**：初始剂量通常为60U/kg，每两周一次。对于病情严重的患者，可能需要更高的剂量和更频繁的治疗。

给药方法

伊米苷酶需通过静脉输注给药。体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

不良反应

伊米苷酶治疗过程中可能会出现一些不良反应，常见的不良反应包括背痛、寒战、头晕、疲劳、头痛、过敏反应、恶心、发热和呕吐。2岁及以上儿童患者报告的不良反应与成人相似。

严重不良反应

1. **肺动脉高压和肺炎**：虽然这些症状是戈谢病的已知并发症，但在接受伊米苷酶治疗的患者中也有报告。应密切监测患者的呼吸系统症状。

2. **过敏反应**：约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体，其中约46%的IgG抗体阳性患者出现过敏症状。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。

其他不良反应

1. **类速发过敏反应**：已在不到1%的患者人群中报告有类速发过敏反应。进一步接受伊米苷酶治疗时应谨慎。

2. **注射部位反应**：部分患者可能会出现注射部位疼痛、红肿或瘙痒。

注意事项

使用伊米苷酶治疗时，应注意以下事项以确保患者的安全和疗效。

患者选择

1. **既往治疗史**：曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或过敏症状的患者在使用伊米苷酶时应谨慎。

2. **特殊人群**：孕妇和哺乳期妇女使用伊米苷酶时应权衡利弊。目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及潜在的不良影响一并考虑。

用药监测

1. **定期监测**：建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成，特别是对于出现过敏症状的患者。

2. **呼吸系统症状**：应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查，判断是否存在肺动脉高压。

药物相互作用

虽然目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

贮存方法

伊米苷酶应避光保存和运输，存放温度为2-8℃。如果重组的伊米苷酶小瓶不立即使用，可在室温下保存68°F至77°F（20°C至25°C）或在36°F至46°F（2°C至8°C）下冷藏12小时。稀释后，在36°F至46°F（2°C至8°C）冷藏保存时，伊米苷酶可稳定保存24小时。