伊米苷酶（Cerezyme）是由法国赛诺菲药厂（Sanofi）研发的一种通过基因重组技术生产的β-葡萄糖脑苷脂酶类似物。该药物主要用于治疗1型戈谢病（Gaucher Disease Type 1），这是一种罕见的遗传性疾病，由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致脂肪物质在体内积累，进而引起多种严重的健康问题。本文将详细介绍伊米苷酶的药理作用、适应症、用法用量以及用药注意事项。

伊米苷酶(Cerezyme)的详细介绍

药理作用

伊米苷酶是一种基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，为具有497个氨基酸的糖蛋白，含有4个N-环连接的糖基化位点。这种酶能特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺。通过替代患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，伊米苷酶可以有效减少体内脂肪物质的积累，改善患者的临床症状。

适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者，该病可导致以下一种或多种情况：贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。伊米苷酶通过替代患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，改善这些症状，提高患者的生活质量。

用法用量

伊米苷酶的用法和用量应根据患者的具体病情和医生的指导来确定。通常情况下，伊米苷酶的剂量范围为每公斤体重15-60单位，每周静脉注射一次。具体剂量和频率需由医生根据患者的临床表现和实验室检查结果进行调整。

伊米苷酶的使用步骤如下：
1. 根据患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
2. 将10.2 mL注射用无菌水（USP）缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位的小瓶伊米苷酶。
3. 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
4. 每瓶取10 mL，并丢弃未使用的部分。
5. 立即用0.9%氯化钠注射液（USP）稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200 mL。对于体重小于18 kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100 mL。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒（描述为薄的半透明纤维）絮凝，不影响产品质量。
6. 体重18 kg及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18 kg的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。
7. 稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2 µm过滤器过滤。

用药注意事项

一般注意事项

在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉高压。

使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或是出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。

警告

迄今为止，约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶（注射用伊米苷酶）IgG抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。

出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。但并不是所有出现过敏症状的患者都能检出IgG抗体。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。出现本品过敏症状的患者在进行本品治疗时应谨慎。

已在不到1%的患者人群中报告有类速发过敏反应。进一步接受伊米苷酶治疗时应谨慎。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。

特殊人群用药

目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性1型戈谢病的风险。

现有的已发表的文献表明，在母乳中立即输注亚胺基糖酶后，会出现少量的亚胺基糖酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及imigluc酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。

伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实，这种疾病导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

贮存方法和有效期

伊米苷酶应避光保存和运输，存储温度为2-8°C。药品的有效期为36个月。

总的来说，伊米苷酶是一种有效的治疗1型戈谢病的药物，但患者在使用过程中应注意潜在的风险和注意事项，遵循医生的指导，确保安全和疗效。