伊米苷酶（Cerezyme）是一种治疗1型戈谢病的重要药物，这种罕见病由于基因突变导致葡萄糖脑苷酯酶缺乏，进而引起一系列代谢障碍。本文将详细介绍伊米苷酶的医保价格、作用功效、用法用量及注意事项，帮助患者更好地了解和使用该药物。

伊米苷酶的基本信息

伊米苷酶（Cerezyme）是一种通过基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，主要成分为含有497个氨基酸的糖蛋白。该药物能够特异性催化葡萄糖脑苷酯的水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而缓解戈谢病的症状。

医保价格

伊米苷酶已经在中国上市，但尚未进入中国医保目录。市场上目前没有仿制药，因此价格相对较高。根据最新数据，法国赛诺菲药厂出口土耳其版原研药的价格约为364美元一盒，每盒包含400U/10ml的伊米苷酶。

作用功效

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者，该病可导致贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等症状。伊米苷酶能够显著改善这些症状，提高患者的生活质量。虽然目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

用法用量

伊米苷酶的使用应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。推荐的剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周一次。体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

用药注意事项

正确使用伊米苷酶不仅需要遵循医生的指导，还需要注意一些重要的细节，以确保药物的有效性和安全性。

准备工作

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

• 根据个别患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
• 将10.2mL注射用无菌水（USP）缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
• 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液（USP）稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒（描述为薄的半透明纤维）絮凝，不影响产品质量。

特殊人群用药

不同的人群在使用伊米苷酶时需要注意不同的事项。

• 孕妇：目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性1型戈谢病的风险。
• 哺乳期妇女：现有文献表明，在母乳中立即输注亚胺基糖酶后，会出现少量的亚胺基糖酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及imigluc酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。
• 儿童使用：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实。这种疾病导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

不良反应和注意事项

伊米苷酶在使用过程中可能会出现一些不良反应，患者需密切关注并及时报告医生。

• 成人不良反应：包括背痛、寒战、头晕、疲劳、头痛、过敏反应、恶心、发热和呕吐。
• 儿童不良反应：2岁及以上儿童患者报告的不良反应与成人相似。
• 注意事项：
  • 在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉高压。
  • 使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。
  • 曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。
  • 约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶（注射用伊米苷酶）IgG抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。
  • 出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。但并不是所有出现过敏症状的患者都能检出IgG抗体。
  • 多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。

通过上述详细的说明，患者可以更好地了解伊米苷酶的作用、用法和注意事项，从而在医生的指导下更安全有效地使用该药物，提高生活质量。